IDH1突变强效抑制剂艾伏尼布；艾伏尼布的疗效评估是基于一项开放性、单臂、多中心临床试验（研究AG120-C-001，NCT02074839）中174例携带IDH1突变的成人复发性或难治性AML患者的数据。采用当地或中心检测确定IDH1突变，并使用Abbott RealTimeTM IDH1检测进行回顾性确认，该检测经FDA批准用于选择AML患者接受本品治疗。
艾伏尼布是以每日500mg的起始剂量口服给药，直到疾病进展、出现不可接受的毒性或进行造血干细胞移植。21/174例（12%）患者在本品治疗后接受干细胞移植。疗效的确定基于完全缓解（CR）+伴有部分血液学恢复的完全缓解（CRh）的比率、CR+CRh持续时间和从输血依赖型转换成非输血依赖型的比率。
中位随访时间为8.3个月（范围，0.2-39.5个月），中位治疗持续时间为4.1个月（范围，0.1-39.5个月）。对达到CR或CRh的患者，其达到CR或CRh的中位时间为2个月（范围，0.9-5.6个月）。在最佳缓解达到CR或CRh的57例患者中，所有患者均在开始艾伏尼布治疗后的6个月内达到首次的CR或CRh应答。在基线时红细胞（RBC）和/或血小板输注依赖的110例患者中，41例患者（37.3%）在基线后任意连续的56天转变并保持非输血依赖。在基线时RBC和血小板输注不依赖的64例患者中，38例患者（59.4%）在基线后的任意连续56天期间保持非输血依赖。
艾伏尼布（商品名拓舒沃），是中国首个获批的针对异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)突变癌症的强效口服靶向抑制剂。最初由Agios Pharmaceuticals公司开发，基石药业与Agios达成在大中华区开发及商业化的独家协议，并于2020年将其临床开发和商业化授权区域从大中华区扩展至新加坡。2022年2月9日，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准同类首创药物艾伏尼布的新药上市申请。该药是中国首个获批的IDH1抑制剂，用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者。
艾伏尼布推荐剂量为500mg，每日一次，可空腹或者餐后口服，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。对未出现疾病进展或不可接受毒性的患者，需至少接受6个月治疗，以充分观察临床反应。艾伏尼布可空腹或餐后服用。避免与高脂食物一起服用。整片吞服药片、不可掰开、压碎或者咀嚼药片。在每天的同一时间服药。若服药后出现呕吐，不可给予补服。在第二天正常时间进行下一次服药。
若错过一次服药或未在固定时间服药，尽快补服（至少在下一次服药12小时前）；但如果距下一次预定服药时间小于12小时，则无需补服，在第二天恢复正常的服药计划。不可在12小时内服用2次药品。
艾伏尼布是全球首个针对IDH1突变的靶向药物，由施维雅公司和我国创新药企基石药业合作开发，基石药业拥有该药在包括中国大陆、香港、台湾及澳门地区在内的大中华地区以及新加坡地区进行临床开发与商业化独家授权。此前，艾伏尼布已经由FDA批准用于治疗IDH1突变急性髓系白血病（AML）的成人患者。此次新适应症的获批，意味着艾伏尼布成为全球首个获得美国FDA批准用于IDH1突变胆管癌患者靶向治疗的药物。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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