罕见恶性肿瘤手术7年后复发，新型抗肿瘤药物拉罗替尼成功缩小肿瘤；拉罗替尼，已经通过了中国药监局的审批，被广泛应用于成人和儿童的NTRK融合型肿瘤的治疗！这种药物最大的特点就是，它是一种新型的抗肿瘤药物，作用于特殊的基因变异，并不作用于特殊的肿瘤类型。所以，无论何种肿瘤，无论早、晚、成人或儿童，拉罗替尼均可应用于治疗。拉罗替尼（Ralotoxinib）对25种具有NTRK融合基因的肿瘤均有较好的疗效，其中以软组织肉瘤最为常见，甲状腺11%，肺癌10%，唾液腺9%，结直肠癌7%等。
18岁的罗先生因为出现了头痛前往医院就诊，经过仔细的检查，他的脑后有一颗五四x4.9 cm大小的桔子状肿物，还好手术成功，把整颗肿物都取了下来，最后病理报告，这是一种极为少见的高级脑胶质瘤。为了消除残留在中枢神经系统的肿瘤细胞，他每个星期都要进行长春新碱和颅骨放疗，并在7年后恢复正常。
可惜，到了2020年末，他又一次感到头疼、行动不平衡，CT扫描发现，他的小脑上又多了一颗乒乓球大的肿瘤（3.2 cm)，预示着他的肿瘤已经彻底复发。罗先生又一次经历了一次放疗和化学治疗，这一次，他受到了很大的反噬，但是他的大脑中却有残留的病变，而且还在不断的恶化。为寻求更好的治疗方法，他对患者进行了全基因组测序，意外发现MEF2D-NTRK1基因存在融合。在2018年，一种名叫拉罗替尼的药物被命名为Larotrectinib；一种名为LOXO-101的药物已经在市场上引起了轰动，它可以通过抑制TRK融合蛋白来对抗肿瘤。
在全球范围内，已经有数千名癌症病人受益。因此，他立即终止了替莫唑胺，并在2021年五月开始使用拉罗替尼。和大部分的幸运儿一样，他对该药有很好的反应，6个月后，成像发现残留的病变明显减少。
有30%的病人病灶明显缩小或完全消失！拉罗替尼给CNS癌症病人带来新的希望
其中，CNS肿瘤是最难治疗的肿瘤。但因肿瘤分子异质性、药物透过BBB能力弱、抗肿瘤药物缺乏等因素，目前主要采用手术、放疗、化疗等方法。然而，常规化学治疗具有明显的毒副作用，而放射治疗可对患者的神经认知功能造成明显的远期不良反应，特别是儿童。
为此，全世界的科研工作者将目光投向了针对个体化靶向药物的研发，并在最近两年有了突破性的进展。罗先生不过是许多幸运的人中的一个，他从中受益。拉罗替尼是目前世界上第一个以TRK抑制剂为靶点的新型抗肿瘤药物，其治疗效果迅速、疗效持久，是目前世界上最大规模的针对CNS肿瘤的治疗试验。
本研究旨在通过NCT02637687和NCT02576431对拉罗替尼（Raloxinib）的研究，评价其对中枢神经系统疾病的疗效。截止2020年7月，已有33例TRK融合基因突变阳性的CNS病人被确诊，其中大多数为儿童，平均年龄8.9岁。恶性程度以高、低两级为多。结果显示：全部病例均获得了30%的临床疗效，治疗24周后达到73%的病人，其中30%的病人的肿瘤明显减少或消失，82%的病人出现了不同程度的肿瘤缩小（23/28）。
拉罗替尼是一种具有广谱活性的口服抗肿瘤药，能够有效抑制TRK融合基因阳性的CNS肿瘤细胞，其疗效快、疗效持久，安全性也较高。它可以有效抑制肿瘤细胞的生长，改善患者的生活质量，并能有效降低患者的复发率。此外，它还可以降低肿瘤患者的死亡率，因此可以说是一种非常有效的治疗方法。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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