慢性髓系白血病(CML)由骨髓造血干细胞恶性增殖造成,与离子辐射、苯接触、遗传易感基因突变等有关,是一种严重的恶性血液肿瘤疾病。近20年来,世界各国曾批准上市多种酪氨酸激酶抑制药(TKIs)用于治疗CML和费城染色体阳性慢性粒细胞白血病慢性期(Ph+CML-CP)疾病,取得较好的疗效,降低CML病死率,改善患者的长期生存期。但仍有一部分患者治疗失败,且治疗品种数(亦称线数)越多,预后越差。对2种以上TKI耐药或不耐受的CML患者难以达到治疗目标。

　　诺华制药公司宣布其研发的变构抑制药阿西米尼(asciminib)在Ⅲ期临床试验研究中初步分析达到主要临床试验终点。

　　2020年12月5—8日在美国血液学会(ASH)年会上简要报告阿西米尼对TKI耐药或不耐受CML患者的分子学缓解(MMR)率达25.5%。2021年2月8日,诺华制药公司向美国食品药品管理局(FDA)提交阿西米尼新药上市申请(NDA)。FDA接受NDA申请,并授予阿西米尼靶向多重耐药CML 2个突破性治疗药物的资格:其一为用于治疗先前已接受过至少2种TKI治疗、Ph+CML-CP成人患者;其二为用于治疗携带T315I突变的Ph+CML-CP成人患者。阿西米尼是一款STAMP抑制剂,能克服BCR-ABL1的ATP结合位点上的突变,有助于解决CML后期治疗中的TKI耐药性,解决脱靶活性,改善患者的预后。

　　FDA接受NDA申请,并授予阿西米尼2个靶向突破性治疗药物的资格:其一为治疗先前已接受过至少2种TKI治疗、Ph+CML-CP成人患者;其二为治疗携带T315I突变的Ph+CML-CP成人患者。ABL001是一款蛋白肉豆蔻酰口袋(STAMP)抑制剂,能克服BCR-ABL1的ATP结合位点上的突变,有助于解决CML后期治疗中TKI耐药性,解决脱靶活性,改善患者的预后。之前,ABL001已获美国FDA授予罕用药地位、快速通道审评资质,是一种特异性靶向BCR-ABL1的STAMP药物,可将BCR-ABL1锁定为非活性构象。目前已上市的ATP竞争药物,主要通过与BCR-ABL1蛋白ATP结合位点,竞争性抑制CML。阿西米尼通过作用于该激酶的另一部分,即ABL的STAMP发挥作用。2021年10月29日,美国FDA根据24周的主要MMR加速批准阿西米尼片上市,商品名为Scemblix。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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