罗米司亭(ROMIPLOSTIM)针对免疫性血小板减少症患者效果如何？【康必行海外医疗】

　　升血小板药物罗米司亭Nplate(romiplostim)效果怎样？免疫性血小板减少症(ITP)是一种罕见的、严重的自身免疫性疾病,特征为血液中血小板计数低(血小板减少症)和血小板生成受损。免疫性血小板减少症患者均是由于血小板计数比较低,有发生严重出血事件和自发性擦伤风险。在临床上,TIP患者的治疗目标是提升血小板计数并维持在安全水平,降低出血风险、改善症状。临床上ITP一线采用糖皮质激素或注射球蛋白等方式,但骨质疏松等副作用较大,且超过一半的患者会治疗无效或者会复发,40%患者会转入二线ITP用药。但很可惜的是,这些患者尤其儿科患者的治疗选择非常少,包括一些难治性的患者,几乎没什么药可以有效使用。

　　庆幸的是,罗米司亭Nplate(romiplostim)的获批上市后为这类患者带来了新希望。有临床研究数据表明,该药可有效降低出血事件的频率和严重程度,帮助患者维持血小板计数在安全范围内。据香港济民药业专家介绍,已经有不少患者在他们的帮助下开始使用该药物。

　　另外,2019年美国食品和药物管理局(FDA)已批准Nplate(romiplostim)的一份补充生物制品许可申请(sBLA),将新的临床试验数据纳入该药的美国处方信息中,显示在接受该药治疗的免疫性血小板减少症(ITP)成人患者中表现出持续的血小板应答。

　　据中国国家药监局药品审评中心(CDE)公示,安进研发的免疫性血小板减少症(ITP)药物罗米司亭(英文商品名:Nplate,通用名:romiplostim)近期已在中国提交上市申请,并获受理。血小板生成素受体激动剂(TPO-R)是目前欧美国家对血小板减少症的常规治疗药物,而罗米司亭是一种第二代TPO-R药物,也是FDA批准的首个升血小板药物,每周一次的皮下注射,模仿人体的天然TPO,特别针对提高患者体内血小板数量,并且能长期使用。

　　成人和儿童患者长期服用Nplate（romiplostim，罗米司亭）的有效性和安全性怎么样？一项回顾性观察研究，纳入接受罗米司亭romiplostim(Nplate)的10名成人和4名儿童ITP患者。

　　终点是达到血小板反应的患者比例（血小板计数<50×10(9)/L，并且在任何计划就诊时基线血小板计数翻倍，不包括在接受急救药物后8周内获得的计数），获得持久反应的患者比例（在最后8周治疗中的6周或更多周内血小板反应），需要抢救药物的患者比例，能够停止或减少同时治疗的患者比例和每周血小板反应的平均数。

　　结果显示：没有患者进行脾切除术。在成年人群中，8人在治疗期间至少有一次反应，1人获得了持久反应。4名患者需要急救药物（主要是静脉注射免疫球蛋白）。3名患者能够停止同时进行的ITP治疗，每周平均血小板反应数为6。

　　所有4名儿科患者在治疗期间至少达到1次反应，3名获得持久反应。3名患者需要抢救药物。唯一同时接受ITP药物治疗的患者能够停止治疗，每周平均血小板反应数为25。