治疗慢粒白血病的普纳替尼第三代药效果如何？普纳替尼是一种激酶抑制剂。普纳替尼在体外抑制ABL和T315I突变ABL酪氨酸激酶活性，IC50浓度分别为0.4和2.0 nM。普纳替尼抑制其他激酶的体外活性，IC50浓度为0.1-20 nM，包括VEGFR、PDGFR、FGFR、EPH受体、SRC激酶家族成员、KIT、RET、TIE2和FLT3。普纳替尼在体外抑制表达含有T315I的天然或突变BCR-ABL的细胞的活力。
普纳替尼适应症：
1.其他酪氨酸激酶抑制剂（TKI、伊马替尼、尼罗替尼、达沙替尼等）对慢性粒细胞白血病（CML）患者的慢性期、加速期或急变期治疗无效或不能耐受的；
2.其他酪氨酸激酶抑制剂（TKI、伊马替尼、尼罗替尼、费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病患者（Ph+ALL）等，在慢性期、加速期或急变期，对治疗无效的使用难忍鲱鱼、达沙替尼）；
3.慢性、加速期或急变期T315I阳性慢性粒细胞白血病（CML）；
4.T315I阳性费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病(Ph+ALL)慢性期、加速期或急变期。
普纳替尼则依靠其特殊的结构，克服空间位阻，进而继续与bcr-abl融合基因相结合，抑制异常细胞继续增殖分化、并诱导其凋亡，达到控制病情的治疗目的。但需要病友注意的是，普纳替尼费用较高，且副作用也无法规避。
服用普纳替尼的病友常会出现皮疹、头痛、腹痛、发热、恶心呕吐、关节痛等症状。因此，病友要格外注意，出现上述副作用时，要及时采取针对治疗缓解症状，提高病友的生存质量。普纳替尼治疗效果怎么样？通过上面介绍我们知道了，普纳替尼有其优势，但也有其局限性。不过，我相信，病友们最感兴趣的还是普纳替尼治疗效果如何。据调查，在服用普纳替尼的267例病友中，有60%的病友达到主要细胞遗传学缓解（MCyR），而54%病友达到了完全细胞遗传学缓解，40%的病友达到了主要分子学缓解（MMR），24%的病友到了分子学缓解。
在第三代TKIs普纳替尼获批之前，市场上没有TKIs能克服这些BCR-ABL突变患者耐药、难治或不耐受的情况。在加速期CML、急变期CML和Ph+急淋患者中，普纳替尼取得的主要血液学反应率分别为55%、31%和41%。因此，普纳替尼是一种强有效的口服TKIs，对于难治性的CML患者，尤其有T315I突变的患者来说，该药成为非常重要的临床选择。在普纳替尼Ph+ALL和CML评估（PACE）试验中接受单药普纳替尼治疗的患者与欧洲骨髓移植登记处报告的allo-SCT患者OS的事后、回顾性、间接比较，CML分层进行了疾病阶段和Ph+ALL。Kaplan-Meier生存曲线和多变量Cox比例风险模型用于比较干预组之间的OS，调整从诊断到干预的时间、年龄、性别和地理区域，报告了24个月和48个月的OS率和中位OS。服用普纳替尼需注意充血性心衰、高血压、胰腺炎、出血、心律失常、患者身体的各项数据。充血性心衰：监视患者充血性心衰的体征和症状和临床有指针时治疗。高血压：监视高血压和临床有指针时治疗。胰腺炎：每月监视血清酯酶；中断或终止普纳替尼。出血：对严重出血中断普纳替尼，液体潴留：监视患者是否液体潴留；中断或终止普纳替尼。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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