胆管癌是指源于肝外胆管包括肝门区至胆总管下端的胆管的恶性肿瘤，这是一种严重而且非常致命的疾病。手术与化疗是该病的主要治疗方式，但大部分患者发现时已是中晚期，预后极差。FGFR基因突变存在于25％的胆管癌患者中，最常见的是FGFR2融合，发生在约10％-16％的肝内胆管癌肿瘤中，另外在多达20%的晚期尿路上皮癌患者中存在FGFR3基因突变。2020年4月，靶向药Pemazyre的获批，开启了胆管癌靶向治疗的时代。

　　Truseltiq（英菲格拉替尼）是一种口服、ATP竞争性、选择性FGFR酪氨酸激酶抑制剂。ib治疗的患者中位PFS为6.77个月。在客观缓解率（ORR）方面，接受三线或三线以上治疗的患者，英菲格拉替尼的ORR为21.6%。总结：在有FGFR2融合的胆管癌患者中，三线和三线以上治疗的方式给英菲格拉替尼相较于二线标准化疗方案，PFS和ORR都获益更大。

　　英菲格拉替尼的有效性在一项多中心开放标签单臂试验中进行了评估。

　　该试验招募了108名既往接受过治疗、无法切除的局部晚期或转移性胆管癌患者，这些患者存在FGFR2融合或重排。患者连续21天，每天口服一次英菲格拉替尼125mg，然后停药7天，以28天为一个周期，持续治疗直到疾病进展或出现不可接受的毒性。

　　主要疗效评估指标是总体缓解率和缓解持续时间。结果显示，总体缓解率为23%，其中1例患者肿瘤完全消失，24例部分缓解。中位缓解持续时间为5个月。在缓解的患者中，8名患者疗效持续6个月或更长时间。

　　治疗常见的不良反应有高磷血症、肌酐升高、指甲毒性、口腔炎、干眼症、疲劳、脱发、关节痛、味觉障碍、便秘、腹痛、口干、腹泻、皮肤干燥、食欲减退、视力模糊和呕吐等。严重的不良反应包括高磷血症和视网膜色素上皮脱离，建议在治疗期间监测这些不良反应。

　　英菲格拉替尼的推荐剂量为每天一次125毫克，连续21天空腹口服，然后停药7天，28天为一个周期。

　　第二个胆管癌靶向药诞生了。BridgeBio生物制药公司与Helsinn集团近日联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已加速批准Truseltiq（英菲格拉替尼），用于治疗先前接受过治疗、携带FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌（CCA）患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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