阿扎胞苷联合HA方案在急性髓系白血病诱导及挽救治疗中的疗效分析；设计了阿扎胞苷（AZA）联合高三尖杉酯碱（HHT）和阿糖胞苷（Ara-C）方案（AZA+HA）用于难治复发AML患者的挽救治疗以及不适合强化疗患者的诱导治疗。52例AML（非急性早幼粒细胞白血病）患者，初诊诱导治疗组15例、挽救治疗组37例。初诊诱导治疗组纳入经临床评估不适合应用标准剂量化疗方案诱导治疗的患者；挽救治疗组包括诱导治疗1个疗程未达CR的患者和复发难治患者。

　　52例患者均于初诊时行骨髓细胞形态学、流式细胞术免疫表型、细胞遗传学、融合基因和基因突变等检查。参照2017ELN标准，初诊诱导治疗组中，预后良好组2例、预后中等组5例、预后不良组8例；挽救治疗组中，预后良好组1例、预后中等组29例、预后不良组7例。

　　阿扎胞苷+HA方案具体为：AZA 50 mg·m-2·d-1，皮下注射，第1~7天；HHT 2 mg·m-2·d-1，第4~10天，静脉输注；Ara-C 50 mg·m-2·d-1，第4~10天，静脉输注。治疗期间，依据患者临床指征给予抗感染、输注成分血、重组人粒细胞集落刺激因子等支持治疗。

　　CR后的巩固化疗根据患者体能状态或感染控制情况调整。包括中大剂量Ara-C方案（ID-AraC、HD-AraC方案）、标准剂量HA方案、标准剂量DA方案等。部分患者行异基因造血干细胞移植。

　　早期死亡定义为诱导治疗开始30 d内任何原因造成的死亡。所有患者化疗结束21~28 d复查骨髓，结合血常规结果判断疗效。依据2017年我国成人急性髓系白血病诊疗指南及2003年国际工作组的推荐，进行疗效评估。

　　所有患者均随访至2021年6月30日。无病生存（DFS）时间：接受AZA+HA方案后达CR之日计算至复发、死亡、接受造血干细胞移植或随访截止日为止。总生存（OS）时间：从接受AZA+HA方案开始计算至死亡或随访截止日为止。

　　采用SPSS Statistics 19.0进行数据分析。定性资料采用Fisher确切概率法进行卡方检验。定量资料以中位数（范围）来表示。

　　15例初诊诱导治疗组患者中男8例，女7例，就诊时中位年龄55（14~68）岁。FAB分型：M1 1例，M4 4例，M5 10例。37例挽救治疗的患者中，入组前1、2、3个疗程未缓解（NR）者分别为7、7、2例；复发AML 21例。男21例，女16例；中位年龄47（14~65）岁。FAB分型：M1 2例，M2 12例，M4 5例，M5 17例，M6 1例。

　　阿扎胞苷+HA方案疗效：

　　初诊诱导治疗组3例患者出院前未评估疗效（其中2例患者化疗后因严重感染死亡）；挽救治疗组2例患者早期死亡（骨髓评价NR）。

　　初诊诱导治疗组总CR率53.3%（8/15），可评估疗效的12例患者CR率66.7%（8/12）。NPM1+组CR率80%（4/5），NPM1-组CR率57.1%（4/7），FLT3-ITD-组CR率为70.0%（7/10）。达CR的8例患者中6例（75.0%）微小残留病（MRD）≤0.01。

　　挽救治疗组患者均评价了AZA+HA治疗后的疗效，CR率62.2%（23/37）。1个疗程NR患者的再诱导CR率42.9%（3/7），2个疗程及以上NR患者再诱导CR率44.4%（4/9）；复发患者再诱导CR率76.2%（16/21），其中早期复发患者再诱导CR率77.8%（14/18）。初诊预后中低危组CR率为70.0%（21/30），预后高危组CR率为28.6%（2/7）。FLT3-ITD+组CR率为33.3%（2/6），FLT3-ITD-组CR率为67.7%（21/31）；NPM1+组CR率为76.9%（10/13），NPM1-组CR率为54.2%（13/24）。

　　生存情况：

　　初诊诱导治疗组12例患者中位随访时间为13.27（2.53~28.23）个月，1年OS率（57.1±28.6）%，1年DFS率（66.7±30.8）%，中位生存时间（17.2±13.3）个月，中位无病生存时间（16.0±12.3）个月。

　　挽救治疗组35例患者中位随访时间为11.67（2.23~31.53）个月，1年OS率为（70.9±16.3）%，1年DFS率（82.4±15.7）%，中位OS尚未达到，中位DFS未达到。再诱导组6例患者，其1年OS率为（80.0±35.1）%；复发难治组29例患者，其1年OS率为（70.0±17.4）%。23例患者应用AZA+HA方案后CR患者的生存明显优于NR的患者，其1年OS率明显升高[（86.1±14.7）%对（25.0±38.0）%，P<0.05]。AZA+HA方案可用于无法耐受强化疗的初诊患者，也是难治复发AML患者可选择的方案。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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