全身型重症肌无力重磅新药依库珠单抗；重症肌无力（MG）是一种衰弱、慢性、渐进的自身免疫性神经肌肉疾病，可以在任何年龄发生，但在40岁之前的女性和60岁以后的男性中最为常见。它通常从控制眼睛和眼睑运动的肌肉虚弱开始，通常会发展到更为严重和普遍的形式，称为gMG，显示为头部、颈部、躯干、四肢和呼吸系统的肌肉虚弱。

　　依库珠单抗作用机理：

　　补体途径是人体免疫系统的一个组成部分，它标记病原体以供免疫细胞靶向。aHUS是一种遗传性疾病，其中补体途径基因如CFH、MCP(CD46)和CFI的突变导致替代补体途径不受控制地激活，导致血栓性微血管病(TMA)—小血管中的凝块。

　　在替代补体途径中，补体蛋白C5被酶C5转化酶切割成称为C5a和C5b的两种形式。虽然C5a是一种促炎分子，但C5b与其他蛋白质结合形成C5b-9末端膜攻击复合物。已知C5b-9通过血小板聚集或聚集在一起促进血管内的凝血。

　　依库珠单抗是一种人源化单克隆抗体，可与C5结合并防止其裂解为C5a和C5b。这可以防止末端补体复合物C5b-9的形成并停止血管内的凝血。

　　根据随机，双盲，安慰剂对照的3期多中心研究REGAIN(ECU-MG-301)的综合临床数据，FDA批准了依库珠单抗的扩展适应症。REGAIN对125名难治性gMG患者进行了26周的有效性和安全性评估。这些患者均经确诊为MG，并有阳性抗AChR血清检测。94%(117/125)的患者完成了REGAIN研究后加入了开放标签扩展试验，其中56人继续接受依库珠单抗，61人在完成重新研究后的两周内从安慰剂转换为依库珠单抗(安慰剂/依库珠单抗组)。患者在扩展试验中，没有被告知先前的治疗。在此之后，所有患者每两周接受一个持续的开放标签治疗(每次1200毫克)。在49名依库珠单抗组和56名安慰剂/依库珠单抗组患者完成了26周的评估，每组有20名患者完成了52周的评估。

　　这项研究仍在进行中，计划将持续到2019年1月。

　　REGAIN研究在主要终点(p=0.0698)中以微弱的差距未达到统计学显著。然而，在22个预先指定的终点和分析中，有18个在四个评估中显示出p值<0.05，支持早期、持续和实质性缓解。安全状况与过去10年依库珠单抗在PNH和aHUS患者中的报告一致。中期扩展研究结果显示，在REGAIN研究中接受了26周依库珠单抗治疗的患者，疗效又维持了52周(总计78周)。对于在REGAIN中服用安慰剂的患者，在扩展研究中使用依库珠单抗治疗后，治疗效果在1-4周内显现，并在所有4个评估中持续52周。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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