依库珠单抗是一个同类首款（first-in-class）补体抑制剂。依库珠单抗通过抑制终端补体来抑制免疫系统的失控性激活。作为孤儿药物用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH），非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS），和抗AchR抗体阳性gMG等罕见病。依库珠单抗(eculizumab)是由美国Alexion公司（亚力兄）生产的高成本罕见病药物。依库珠单抗(eculizumab)被许可治疗非典型溶血性尿毒综合征(aHUS)，这是一种危及生命的血液疾病，它可引起器官衰竭。发生最常见基因突变的aHUS患者中大约70%的人在一年内死亡，需要透析或有永久性肾损伤。

　　FDA批准了依库珠单抗(eculizumab)用于治疗全身型重症肌无力(gMG)抗乙酰胆碱受体(AchR)抗体阳性的成人患者。在3期临床试验REGAIN和正在进行的开放标签扩展研究中，依库珠单抗对曾经历过免疫抑制治疗失败，观察、行走、说话、吞咽和呼吸困难，以及可能需要住院和重症监护的患者，展现了治疗效果。

　　临床试验C08-002评估了依库珠单抗在aHUS患者中的安全性和有效性。

　　C08-002（NCT00844545和NCT00844844）分别在治疗性血浆交换抗性成人和青少年aHUS患者中测试依库珠单抗。这些患者有血小板减少症（血小板计数低）和肾损伤。

　　C08-003（NCT00838513和NCT00844428）分别在治疗性血浆交换敏感的成人和青少年aHUS患者中测试了依库珠单抗。这些患者有肾脏损伤，但在延长血浆治疗期间（至少8周），血小板计数减少不超过25%。结果表明依库珠单抗可以抑制补体介导的TMA并改善aHUS患者的肾功能。

　　C10-004是另一项开放标签的2期探索性试验(NCT01194973)，评估了依库珠单抗在成人aHUS患者中的有效性。结果表明，持续的依库珠单抗治疗减少了补体激活、炎症、凝块形成、血管损伤和肾损伤。

　　一项开放标签的2期试验(NCT01193348)评估了依库珠单抗在22名1个月至18岁的aHUS儿童中的安全性和有效性。研究表明，依库珠单抗耐受性良好，没有不良副作用，64%的接受治疗的患者对治疗表现出完全反应，这意味着症状消失了。

　　依库珠单抗(eculizumab)是Alexion公司开发的一种末端补体抑制剂，用于治疗非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)。依库珠单抗于2011年被美国食品和药物管理局(FDA)批准用于所有aHUS患者。同年，欧盟委员会授予依库珠单抗药物用于治疗患有aHUS的儿童和成人的上市许可。依库珠单抗不适用于治疗由大肠杆菌产生的志贺毒素引起的HUS。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：依库珠单抗(SOLIRIS/ECULIZUMAB)的适应症及相关临床研究数据

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