此次试验为全球VOYAGER III期试验的一部分，将在既往接受2或3种酪氨酸激酶抑制剂（TKI）包括伊马替尼治疗的晚期GIST患者中比较阿伐普替尼和目前标准疗法的瑞戈非尼，旨在评估阿伐普替尼的安全性和有效性，主要疗效终点是无进展生存期。阿伐普替尼是一种口服的、具有高活性高选择性的KIT及PDGFRα抑制剂。具有KIT及PDGFRα突变（包括KIT D816V、PDGFRαD842V和KIT外显子17突变）的多种疾病目前缺乏有效的治疗方式，阿伐普替尼针对以上突变均表现出临床前活性。Blueprint Medicines目前正在开发阿伐普替尼用于晚期GIST和晚期系统性肥大细胞增生症（ASM）的治疗。

　　GIST是常见于胃壁或小肠中的肉瘤，高发区间为50-80岁，是一种罕见病。最常见的GIST是由于KIT或PDGFRα基因的突变从而导致细胞生长失调。大约90％新诊断GIST的病例与这两个突变有关。

　　在截至2018年10月15日的I期NAVIGATOR研究有效性数据中：接受阿伐普替尼300mg-400mg剂量水平治疗的共有109例既往接受过4线或以上治疗的晚期GIST患者。

　　其中1例完全缓解，21例部分缓解（客观缓解率ORR为20%），72例疾病稳定（疾病控制率DCR为66%），60%的患者观察到了肿瘤体积缩小，中位缓解持续时间（mDOR）为7.3个月；在既往未接受过瑞戈非尼治疗的3线/4线治疗患者23例中，78%的患者观察到了肿瘤缩小，6例部分缓解（ORR为26%），13例疾病稳定（DCR为83%）,mDOR为10.2个月；

　　PDGFRαD842V突变的GIST患者56例中，98%的患者观察到了肿瘤缩小，其中5例完全缓解，42例部分缓解（ORR为84%），12个月mDOR为76.3%，12个月无进展生存期为81.3%。

　　阿伐普替尼是同类首款精准治疗的抑制剂，凭借其出色的数据已得到美国FDA突破性疗法认定。目前的临床数据展示出它对晚期GIST患者的巨大潜力。基石药业很高兴通过与Blueprint Medicines的合作将其引入中国。期待中国即将开展的临床试验能有好数据。

　　阿伐普替尼是中国处于临床开发阶段的特异性靶向KIT及PDGFRα-D842V抑制剂。我们会积极迅速推进阿伐普替尼的III期VOYAGER试验，希望KIT基因突变驱动型GIST患者从中获益。此外我们还计划就阿伐普替尼在GIST前线治疗和系统性肥大细胞增生症方面进行临床试验。未来我们也将考虑探索它与公司其他骨架产品的联合治疗潜力。

　　阿伐普替尼获美国食品和药物管理局（FDA）授予的突破性疗法认定，用于治疗携带PDGFRαD842V突变的不可切除或转移性GIST患者。此前，阿伐普替尼已获FDA授予的孤儿药资格和快速审批资格。此外，阿伐普替尼还获得了欧盟委员会授予的孤儿药资格。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：阿伐普替尼/阿维普替尼(AYVAKIT)用于罕见胃肠道间质瘤突变效果显著？

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