康必行海外医疗海外就医 扫码咨询
康必行海外医疗海外就医 小程序官网

常见疾病库

当前位置: 康必行海外医疗 > 肿瘤资讯 > 司美替尼(Koselugo)治疗丛状神经纤维瘤的NF1儿童患者缓解率高?

司美替尼(Koselugo)治疗丛状神经纤维瘤的NF1儿童患者缓解率高?

时间:2023-05-09 09:41 来源:医药资讯 作者:康必行-小璐

  Koselugo(Selumetinib)司美替尼2020年4月,司美替尼获FDA批准上市,治疗2岁及2岁以上的NF1儿童患者,这些患者携带有表现出症状和/或进行性、不能通过手术治疗的丛状神经纤维瘤。Koselugo(Selumetinib)司美替尼是一种靶向MEK的激酶抑制剂(TKI),MEK是RAS/MAPK信号通路中的关键蛋白激酶。Koselugo能够选择性地抑制MEK1和MEK2,从而让失调的信号通路恢复正常,进而缓解儿童NF1患者的病情。

司美替尼

  MEK是RAS/MAPK信号通路中的关键蛋白激酶。作为一款MEK抑制剂,司美替尼能够选择性地抑制MEK1和MEK2,从而让失调的信号通路恢复正常,进而缓解儿童NF1患者的病情。

  中国国家药监局(NMPA)最新公示,由阿斯利康(AstraZeneca)申报的5.1类新药硫酸氢司美替尼胶囊上市申请已获得批准,该药本次获批的适应症为:用于3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤(PN)的1型神经纤维瘤病(NF1)儿科患者的治疗。

  在中国,司美替尼的上市申请早先已经被CDE纳入优先审评,也正是本次获批的上市申请。根据中国药物临床试验登记与信息公示平台,阿斯利康正在开展一项国际多中心(含中国)3期临床试验(KOMET),以评估司美替尼治疗存在症状、不能手术丛状神经纤维瘤的成人NF1受试者的有效性和安全性。此前,一项在美国国家癌症研究所开展的临床试验结果显示,司美替尼的治疗使携带无法通过手术治疗的丛状神经纤维瘤的NF1儿童患者的总缓解率(ORR)达到66%,所有患者均为部分缓解。在这些患者中,82%的患者缓解持续时间达到了12个月或更长。

  1型神经纤维瘤病(NF1)NF1是一种罕见、不可治愈的遗传性疾病,发病率约为1/每3000名新生儿。该疾病是因为合成神经纤维瘤蛋白的NF1基因发生突变引起,这种基因突变可扰乱RAS/MAPK信号通路(RAS-RAF-MEK-ERK),进而导致肿瘤的生长。NF1的症状包括皮肤上和皮下的软块(皮肤神经纤维瘤),皮肤色素沉积(被称为“咖啡状斑点”)。在20%-50%的NF1患者中,肿瘤在神经鞘上发展,导致丛状神经纤维瘤(PN)。PN可导致疼痛,运动功能障碍,气道功能障碍,肠/膀胱功能障碍和毁容,并有可能转变为恶性外周神经鞘瘤。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

  更多药品详情请访问 司美替尼 https://www.kangbixing.com/drug/simeitini/ 


添加康必行顾问,想问就问

【康必行顾问】

7*24小时响应服务需求,服药指导,膳食指导,报告解读,“一对一”定制服务,让您省时省力省心!每个康必行顾问背后都有一个庞大的医生团队。 详情请点击

(责任编辑:康必行-小璐)
  • 相关推荐
  • 其他推荐

添加康必行海外医疗专业医学顾问免费咨询

已有 数万名 患者成功添加
专业医学顾问,7*24小时响应服务需求,用药参考,前沿治疗,报告解读等解决您在治疗过程中遇到的所有问题。

栏目分类

肿瘤资讯文章

本周热门文章
咨询电话

微信

微信

扫描二维码
免费咨询医学顾问