Lytgobi福巴替尼为肝内胆管癌患者提供了一款有效,耐受性良好且只需口服的疗法。这一批准对患者来说是个重要的里程碑,这为改善预后提供了希望。Lytgobi(futibatinib)福巴替尼是一种共价结合FGFR抑制剂,可选择性地和不可逆地结合到FGFR2的ATP结合口袋,导致FGFR2介导的信号转导通路的抑制。其他已批准的FGFR抑制剂为可逆性ATP竞争性抑制剂。
有效性数据
在关键FOENIX-CCA2临床试验中,Lytgobi福巴替尼治疗的客观缓解率(ORR)为42%,中位缓解持续时间(DoR)为9.7个月。基于ORR和DoR数据,Lytgobi福巴替尼通过加速审批程序获得批准。
一项全球性的II期研究FOENIX-CCA2,这是一项开放性试验,共计103名患者参与了此项试验,患者都是先前治疗过、不可切除、局部晚期或转移性肝内胆管癌患者,且经检测,所有参与试验的患者均携带FGFR2基因重排或者融合。
试验的主要疗效指标是总有效率(ORR)和反应持续时间(DoR)。对参与试验的患者采用的治疗方案为口服20mg的福巴替尼Lytgobi,每日一次,直到疾病进展或出现不可接受的毒性。
试验的初步结果显示,Lytgobi福巴替尼的客观缓解率(ORR)达到了42%(95%可信区间[CI]:32,52),中位缓解持续时间(mDOR)为9.7个月(95%CI:7.6,17.1),且其中有72%的患者缓解持续时间至少为6个月。
经试验证明,Lytgobi福巴替尼安全性良好,最常见的(≥20%)不良反应是指甲毒性、肌肉骨骼疼痛、便秘、腹泻、疲劳等。
用于既往治疗过的、不可切除的、局部晚期或转移性肝内胆管癌,伴有成纤维细胞生长因子受体2(FGFR2)基因融合或其他重排列的成人患者。
肝内胆管癌(ICC)是一类起源于肝内二级及以上胆管上皮细胞的肝脏恶性肿瘤,占比约为10%-15%,仅次于肝细胞癌。ICC发病率呈逐年上升的趋势,不同的地区发病率不同,且亚洲地区发病率高于西方国家,尤其是东南亚地区,高达71.3/10000。ICC的发病因素包括原发性硬化性胆管炎、肝内胆管结石、肝血吸虫感染,胆道畸形,肝炎病毒感染(HBV/HCV)、非胆汁性肝硬化等。
Lytgobi福巴替尼是一种可口服的、高选择性、不可逆的酪氨酸激酶抑制剂,其作用机理主要是通过与FGFR1-4的ATP结合“口袋”不可逆地共价结合,从而抑制FGFR介导的信号传导,以此来降低携带FGFR1-4变异的肿瘤细胞的增殖。
正因为其对FGFR1-4变异都能够起到作用,因此Lytgobi福巴替尼在尿路上皮癌、乳腺癌、胃癌和非小细胞肺癌等肿瘤治疗领域均展示出疗效。Lytgobi福巴替尼在用于治疗胆管癌领域方面,还曾获得FDA的突破性疗法认定、孤儿药资格和优先审评资格。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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