治疗多发性骨髓瘤(MM)；Pepaxto（melphalan flufenamide）玛法兰，也称为马法兰是一款首创（first-in-class）的肽偶联药物，它将烷化剂与靶向氨肽酶的多肽偶联在一起。2021年10月22日，瑞典生物技术公司Oncopeptides AB(Nasdaq Stockholm:ONCO)宣布决定撤回美国市场上市的治疗复发或难治性多发性骨髓瘤的药物Pepaxto(INN melphalan flufenamide)，由于其可能会增加死亡风险。该决定是在FDA进行互动和对话后做出的。

　　Pepaxto玛法兰是FDA批准的首个抗癌肽偶联药物；该批准是基于关键性2期临床试验HORIZON的结果。在这项临床试验中，157例复发/难治性MM患者接受了Pepaxto与地塞米松构成的组合疗法的治疗。试验结果显示，组合疗法达到23.7%的总缓解率，中位缓解持续时间为4.2个月。

　　Pepaxto是由玛法兰进行优化衍生而到，相比于玛法兰，Melflufen（Melphalan flufenamide）亲脂性高、细胞穿透能力强，可快速转入细胞内，然后在肽酶的作用下释放亲水性的玛法兰，也就是说，Melflufen（Melphalan flufenamide）是玛法兰的一款前药（prodrug）。在体外实验中，Pepaxto由于能够提高烷化剂玛法兰在细胞内的浓度，杀伤MM细胞的能力比其携带的烷化剂高50倍。

　　Oncopeptides宣布美国FDA已加速批准Pepaxto（melphalan flufenamide）又名melflufen玛法兰，与地塞米松联用，用于治疗已接受至少四项前期疗法，并且疾病对至少一种蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、和靶向CD38的单克隆抗体产生耐药性的复发/难治性多发性骨髓瘤（MM）成年患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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