维奈托克和达沙努特林（ven-idasa）的组合在一项包括复发/难治性（R/R）急性髓系白血病（AML）患者的1b期试验中显示出可控的安全性和令人鼓舞的疗效结果。该试验的静脉伊达萨组的结果发表在《血液》杂志上。急性髓系白血病（Acute myeloid leukemia，AML）是最具侵袭性和最难治疗的血液癌症之一，生存率较低，确诊为急性髓系白血病的患者，5年生存率只有28%左右。据估计，目前全球约有16万人患有急性髓系白血病，发病率为每10万人中103例新病例。

　　急性髓系白血病多发于中老年患者，患者的诊断中位年龄为68岁，在过去的数十年里，对于不能接受化疗或骨髓移植的患者，几乎没有其他的治疗选择。维奈托克可在不适合接受化疗的老年急性髓性白血病患者中产生快速和持久的应答。高缓解率、低早期死亡率以及快速、持久的缓解令维奈托克成为老年急性髓性白血病患者的一种新的治疗选择！

　　该试验（ClinicalTrials.gov标识符：NCT02670044）招募了不符合细胞毒性化疗条件的R/R AML或新诊断的继发性AML患者。静脉-伊达萨组的患者在28天周期中每天接受，维奈托克在每个周期的第1至5天接受达沙奴林。该研究涉及二维剂量递增和剂量计划优化。主要研究目标集中在安全性和确定最大耐受剂量和推荐的2期剂量（RP2D）。次要目标涉及初步疗效和药代动力学分析。

　　在静脉导管组的分析中，有55名患者，其中49名参与剂量递增，6名参与剂量方案优化。总体患者的中位年龄为72.0岁（范围，41-93），总体人群的中位既往治疗为1（范围，1-4）。AML类型在总体上为55%的患者为新发，45%为继发性。东部肿瘤合作组的表现状态为0/31%，1/49%，2/20%。

　　总人群的中位随访时间为4.0个月（95%CI，0.0-23.3）。当将所有剂量纳入剂量递增时，复合完全缓解率（CRc）为26.0%，形态学白血病无状态（MLFS）率为12.0%，抗白血病缓解率为40.0%。

　　预期的RP2D包括600mg的维奈托克剂量水平加上150mg或200mg的达沙奴林。这些剂量的联合CRc率为34.3%，联合MLFS率为14.3%，联合抗白血病缓解率为48.5%。IDH78/6改变患者的抗白血病反应率为1.2%，RUNX60改变患者的抗白血病缓解率为0.1%。在基线时发现的TP53改变，变异等位基因频率阈值为1%，与30.0%的抗白血病反应率相关。这代表3名患者，其中2名还具有IDH1或RUNX1改变。

　　任何级别最常见的治疗中出现的不良事件（AEs）是腹泻（87.3%），恶心（74.5%），呕吐（52.7%），低钾血症（50.9%）和发热性中性粒细胞减少症（45.5%）。81.8%的人口发生了严重的不良事件。3例患者报告实验室肿瘤溶解综合征，1例基线肾功能不全患者临床出现肿瘤溶解综合征。因AE或严重AE而退出治疗的比率分别为21.8%和16.4%。

　　“总之，ven-idasa在难以治疗的不合适的R/R AML人群中显示出可控的安全性并鼓励初步疗效，支持进一步评估BCL-2和MDM2在AML中的联合抑制，”研究研究人员在他们的报告中写道。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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