二线治疗多发性骨髓瘤(MM)；塞利尼索(selinexor)申请扩大适应症的依据是来自BOSTON III期试验的数据，该试验对402例复发或难治的多发性骨髓瘤患者进行了1-3疗程的治疗。参与者被随机分为每周一次的塞利尼索联合每周1次的硼替佐米加小剂量地塞米松，或每周2次的硼替佐米加地塞米松。塞利尼索（Selinexor）塞利尼索是一种选择性核输出抑制剂（XPO1），2019年获得加速批准，与地塞米松联合使用，用于某些接受过四种或更多先前疗法的复发或难治性多发性骨髓瘤成人。

　　主要终点评估了无进展生存期（PFS），主要次要目标是总体缓解率（ORR），周围神经病变率等。在接受塞利尼索治疗的患者中，估计的PFS中位数为13.9个月，而比较者组为9.5个月。与单独的硼替佐米加地塞米松相比，塞利尼索组的ORR显着更高，为76.4％，ORR为62.3％。在那些仅接受一种先前疗法的患者中，缓解率分别为80.8％和65.7％。

　　多发性骨髓瘤（MM）是一种基于骨髓的恶性浆细胞疾病，其特征在于产生单克隆免疫球蛋白（M蛋白）、溶骨性骨损伤、高钙血症、贫血和相关器官功能障碍。在过去的20年里，由于引入了自体干细胞移植（ASCT）和几类新型药物，包括蛋白酶体抑制剂（PI）（硼替佐米、卡非佐米和伊沙佐米），免疫调节剂（IMiD）（沙利度胺、来那度胺和泊马度胺）、靶向CD38的单克隆抗体（daratumumab、isatuximab）和SLAMF7（elotuzumab）和HDAC抑制剂（帕比司他），多发性骨髓瘤患者的生存率显着提高。但这些药物都不能治愈。

　　Selinexor（SEL）塞利尼索是一种具有口服生物利用度、高选择性和缓慢可逆性的小分子，可与XPO1货物结合口袋中的Cys528残基结合。用selinexor治疗癌细胞可诱导肿瘤抑制蛋白（TSP）保留在核内并阻断eIF4E结合的癌蛋白mRNA的输出，导致细胞凋亡、原癌蛋白水平降低和破骨细胞生成受损。临床前研究表明，核输出化合物的选择性抑制剂显示出显着的抗骨髓瘤活性，这在很大程度上与基因型无关，并且与糖皮质激素、蛋白酶体抑制剂和免疫调节药物具有协同作用。根据STORM临床试验，selinexor（80毫克，每周两次）和地塞米松（DEX）的组合已于2019年7月在美国获准用于难治性多发性骨髓瘤患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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