Unituxin是一种GD2-结合单克隆抗体适用与粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子(GM-CSF)，白介素-2(IL-2)，和13-顺-视黄酸(RA)联用，为一线多药，多模式治疗前实现至少部分缓解反应有高风险神经母细胞瘤儿童患者的治疗。Dinutuximab与糖脂GD2结合。神经母细胞瘤细胞上和神经外胚层来源正常细胞上，包括中枢神经系统和周边神经，表达这个糖脂。Dinutuximab结合至细胞表面GD2和诱导GD2表达细胞至抗体-依赖细胞-介导细胞毒性(ADCC)和补体-依赖细胞毒性(CDC)的细胞溶解。

　　在一项随机化，开放，多中心试验，在有高风险神经母细胞瘤儿童患者中进行Unituxin的安全性和有效性评价(研究1)。所有患者曾接受以前治疗诱导联合化疗，最大可行手术切除，清髓巩固化疗组成接着通过自体造血干细胞移植，和对残余软组织疾病放疗。第50天和第77天间自体造血干细胞移植后患者被随机化。患者对自体造血干细胞移植前被要求有实现至少一个以前的部分缓解反应，第一线多种-模式治疗的完成后无疾病进展的证据，有适当的肺功能(在休息时无呼吸困难和对室空气周边动脉氧饱和度至少94%)，适当的肝功能(总胆红素<1.5×正常上限和ALT<5×正常上限)，适当的心功能(通过超声心图缩短分数>30%，或如缩短分量异常，通过门控核素研究射血分数55%)，和适当的肾功能(肾小球滤过率至少70 mL/min/1.73 m2)。有全身感染患者或一个对同时全身皮质激素需求或免疫抑制剂的使用对纳入是不合格的。

　　患者被随机化至Unituxin/RA臂接受直至5个疗程的dinutuximab(临床试验材料)与粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子(GM-CSF)(表8)或白介素-2(IL-2)(表9)加13-顺-视黄酸(RA)联用，接着一个疗程单独RA。患者被随机化至RA臂接受6个疗程的RA。Dinutuximab被给予在剂量17.5 mg/m2/day(等同于25/mg/m2/day的临床试验材料)对4个连续天。两个治疗臂患者接受6个疗程RA在剂量160 mg/m2/day口服(对体重12 kg以上患者)或5.33 mg/kg/day(对体重低于或等于12 kg患者)在两次分量剂量共14连续天。

　　总共226患者被随机化，113例患者至各臂。一般而言，跨越研究臂人口统计指标和基线肿瘤特征是相似。跨越研究人群，60%是男性，中位年龄为3.8岁和3%患者是低于1.5岁，82%为白种人和7%是黑种人。多数(80%)患者有国际神经母细胞瘤分期系统的4期疾病。对自体造血干细胞移植前以前治疗的反应，35%患者有晚期缓解反应，43%后一个非常良好部分缓解反应，而23%有一个部分缓解反应。

　　46%的神经母细胞瘤患者不是MYCN-扩增的，36%有肿瘤有已知的MYCN-扩增，和在19%患者MYCN状态未知或丢失。43%患者有超二倍体肿瘤，36%有二倍体肿瘤，而21%患者DNA倍体状态未知或丢失。.主要疗效结局测量是研究者评估的无事件生存(EFS)，被定义为从随机化至复发的第一次发生，进展疾病，继发恶性病，或死亡的时间。还评价总体生存(OS)。根据第7次中期分析，在观察的EFS数字上改善后，数据监视委员会建议增加的终结。在表10中显示疗效结果。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：UNITUXIN(DINUTUXIMAB)治疗神经母细胞瘤的安全性和有效性如何？

　　更多药品详情请访问 Unituxin https://www.kangbixing.com/