甲状腺眼病是一种罕见的影响眼睛的自身免疫性疾病。Tepezza(teprotumumab-trbw)是在美国唯一获批用于该病的药物，是一种I型胰岛素样生长因子受体抑制剂。该药物的最初批准是基于包括疾病持续时间为9个月或以下且疾病活动性较高的患者在内的2、3期研究数据。Tepezza是第一种也是目前唯一1种获得FDA批准的用于治疗TED的药物；

　　针对病因teprotumumab能结合IGF-1R，阻断其介导的信号通路。在两项临床试验中，治疗的24周后，接受teprotumumab治疗的患者中，82.9%的患者眼球突出有明显改善，安慰剂组这一数值为9.5%。

　　同时teprotumumab达到所有次要终点，包括减少复视，生活质量改善等。

　　基于这些结果，FDA曾授予它突破性疗法认定、孤儿药资格、快速通道资格、和优先审评资格。

　　美国食品和药物管理局(FDA)已批准更新Tepezza标签的适应症和用途部分，以指定其治疗用途“无论甲状腺眼病活动或持续时间如何，甲状腺眼病”。

　　标签更新遵循本周早些时候宣布的一项随机、双盲、安慰剂对照的4期临床试验(NCT04583735)的正面顶线结果，该试验表明初步诊断为TED的患者在2到10年之间（平均持续时间5.2年；SD 1.77）和低疾病活动性或CAS（平均CAS为0.4；SD 0.49）在接受TEPEZZA后与接受安慰剂的患者相比，在第24周时眼球突出较基线有统计学意义的减少。

　　甲状腺眼病(Thyroid eye disease，TED)是一种威胁视力的罕见进行性严重自身免疫性疾病。患者的症状包括眼球突出、复视、视力模糊、疼痛和面部畸形等，可能严重影响患者的生活质量。这是一种经常发生在甲亢患者身上的独特疾病，病因是由于自身抗体激活了眼眶内细胞中胰岛素样生长因子1受体（IGF-1R）介导的信号复合体。这种疾病分为几个不同的阶段，其中活跃期大约持续2-3年，缺乏有效的治疗手段。

　　而在疾病进入稳定期后，才能接受眼科手术进行治疗。Tepezza（teprotumumab-trbw）是第1个也是唯一1个被FDA批准用于治疗TED的药物，TED是一种严重的、进行性的、使人衰弱且可能威胁视力的罕见自身免疫性疾病。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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