GIST是一种基因驱动的胃肠道肉瘤，其PDGFRA D842V突变与罕见的患者亚群有关。一项对PDGFRA D842V突变GIST患者的回顾性研究表明，使用标准一线GIST疗法伊马替尼（imatinib）治疗的ORR为0%。ESMO指南建议在GIST诊断工作中纳入突变检测作为标准实践。

　　Ayvakit（Avapritinib）阿维普替尼/阿泊替尼，是一种激酶抑制剂，用于治疗携带PDGFRA基因18号外显子突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可切除性或转移性GIST成人患者。

　　阿泊替尼（Avapritinib）是第一个被批准用于GIST的精准疗法，也是第一个对PDGFRA基因18号外显子突变型GIST具有高活性的药物。Avapritinib（阿伐替尼）是一种新型、有效的KIT/PDGFRA抑制剂，在D842V基因型患者中具有显着的临床活性。迄今为止，只有少数接受avapritinib治疗的PDGFRA突变患者出现继发性耐药。

　　本次获批是基于一项开放标签、多中心的1/2期临床试验，该研究旨在评估阿泊替尼治疗不可切除或转移性晚期胃肠道间质瘤患者的安全性、药代动力学特征和抗肿瘤疗效。

　　截止2020年3月31日的数据显示，阿泊替尼在携带PDGFRA D842V突变的中国胃肠道间质瘤患者中初步显示出了显著的抗肿瘤活性：在300mg每日1次的剂量下，8例携带PDGFRA D842V突变的患者中，所有患者靶病灶均有缩小，总体缓解率为62.5%；此外，阿伐替尼也表现出了良好的耐受性。

　　在2020年中国临床肿瘤协会（CSCO）学术年会上，基石药业公布了这项在中国人群开展的1/2期桥接研究结果。阿伐替尼已被首版《CSCO胃肠间质瘤诊疗指南》推荐用于携带PDGFRA D842V突变患者的一线治疗以及三线治疗失败后的患者（均为2A类证据，II类推荐）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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