治疗FGFR1重排的复发或难治性骨髓/淋巴肿瘤的效果；美国食品药品监督管理局(FDA)批准2022年8月pemigatinib(Pemazyre,培米替尼)用于患有成纤维细胞生长因子受体1(FGFR1)重排的复发或难治性骨髓/淋巴样肿瘤(MLN)的成人。培米替尼又叫佩米替尼；Pemigatinib是一种靶向FGFR1、2和3的小分子激酶抑制剂，IC50值小于2nM。Pemigatinib还在体外抑制FGFR4的浓度比抑制FGFR1、2和3的浓度高约100倍。Pemigatinib通过激活FGFR扩增和融合导致FGFR组成型激活，从而抑制FGFR1-3磷酸化和信号传导并降低细胞活力。

　　本构FGFR信号可以支持恶性细胞的增殖和存活。培米替尼在具有FGFR1，FGFR2或FGFR3改变的人类肿瘤的小鼠异种移植模型中表现出抗肿瘤活性，从而导致本构FGFR激活，包括表达患者的胆管癌异种移植模型致癌性FGFR2-Transformer-2 beta同源物（TRA2b）融合蛋白。

　　在研究中评估了疗效，28名复发或难治性MLNs患者FGFR1重排。符合条件的患者给予培米替尼直至疾病进展、出现不可接受的毒性或直到患者能够接受allo-HSCT。结果显示对于所有28名患者，完全细胞遗传学缓解率为79%。

　　患者中最常见（≥20%）的不良反应是高磷血症、指甲毒性、脱发、口腔炎、腹泻、干眼症、疲劳、皮疹腹痛、贫血、便秘、口干、鼻出血、浆液性视网膜脱离、四肢疼痛、食欲下降、皮肤干燥、消化不良、背痛、恶心、视力模糊、外周水肿和头晕。

　　最常见（≥10%）的3~4级实验室异常是磷酸盐减少、淋巴细胞减少、白细胞减少、血小板减少、丙氨酸氨基转移酶增加和中性粒细胞减少。

　　培米替尼的推荐剂量为13.5mg，每天一次，连续口服，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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