PEMAZYRE培米替尼/佩米替尼的安全性在某项研究中进行了评估，其中包括146名先前治疗过的局部晚期或转移性胆管癌患者。患者口服PEMAZYRE13.5mg，每天一次，持续14天，然后停药7天，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。治疗的中位持续时间为181天（范围：7~730天）。FDA批准培米替尼是基于一项2期临床试验，涉及107名患有局部晚期不可切除或转移性胆管癌(CCA)与FGFR2基因相关的患者（中位年龄为56岁）融合或非融合重排，其疾病在≥1种先前治疗后或之后进展。

　　所有患者每天口服一次培米替尼13.5mg，21天为一个周期，连续14天，随后接受7天的治疗，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

　　接受培米替尼单药治疗的患者的ORR为36%，中位缓解持续时间为9.1个月（见表）。此外，63%的接受培米替尼治疗的患者对治疗的反应持续≥6个月，18%的患者的反应持续≥12个月。培米替尼反应的中位时间为2.7个月（范围0.7-6.9个月）。

　　PEMAZYRE培米替尼治疗患者的中位年龄为59岁（范围26-78）。

　　有45％接受PEMAZYRE培米替尼的患者发生严重不良反应。在接受PEMAZYRE的患者中，≥2％的严重不良反应包括腹痛、发热、胆管炎、胸腔积液、急性肾损伤、感染性胆管炎、发育迟缓、高钙血症、低钠血症、小肠梗阻和尿路感染。4.1％的患者发生致命的不良反应，包括发育迟缓、胆管梗阻、胆管炎、败血症和胸腔积液。

　　9％的接受PEMAZYRE培米替尼的患者因不良反应而永久停药。≥1％的患者需要永久停药的不良反应包括肠梗阻和急性肾损伤。

　　43％的接受PEMAZYRE培米替尼的患者因不良反应而中断给药。≥1％的患者需要中断给药的不良反应包括口腔炎、掌跖红肿综合征、关节痛、疲劳、腹痛、AST升高、乏力、发热、ALT升高、胆管炎、小肠梗阻、碱性磷酸酶升高、腹泻、高胆红素血症，心电图QT延长，食欲下降，脱水，高钙血症，高磷血症，低磷血症，背痛，四肢疼痛，晕厥，急性肾损伤，脱甲和低血压。

　　14％的接受PEMAZYRE培米替尼的患者因不良反应而减少剂量。接受PEMAZYRE的患者中有≥1％的患者需要减少剂量的不良反应包括口腔炎、关节痛、掌跖红肿综合征、虚弱和脱甲。

　　≤10％的患者发生的临床相关不良反应包括骨折。在所有接受培米替尼治疗的患者中，1.3％的患者发生了病理性骨折（包括患有和不患有胆管癌的患者[N=466]）。用PEMAZYRE佩米替尼治疗观察到软组织矿化，包括皮肤钙化、钙质沉着和与高磷血症相关的非尿毒症钙化反应。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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