针对晚期实体瘤及膀胱癌的治疗效果分析；厄达替尼（Erdafitinib）作为FDA批准的首款口服FGFR抑制剂，用于治疗患有局部晚期或转移性尿路上皮癌的成年患者。FGFR是酪氨酸激酶的子集，其在一些肿瘤中是不受调节的并且影响肿瘤细胞分化，增殖，血管生成和细胞存活，FGFR上市的适应症主要集中在胆管癌和尿路上皮癌上。

　　2022年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，杨森公司公布了关于厄达替尼在具有特定FGFR突变的晚期实体瘤病患中的使用效果。

　　RAGNAR试验一共纳入了240例接受过先前治疗的FGFR基因变异的晚期实体瘤患者，其中178人被纳入本次分析。这些患者中位年龄为56.5岁，74.7%的患者之前接受了2种或更多的治疗线。所患的癌症包括20多个癌种，如胆管癌、高级别神经胶质瘤、乳腺癌、胰腺癌和鳞状非小细胞肺癌。此外，还包括唾液腺、甲状旁腺癌和原发灶不明肿瘤。

　　经独立审查委员会（IRC）评估的客观缓解率（ORR）为26.4%，疾病控制率（DCR）为75.3%。在所有患者中，厄达替尼的中位反应持续时间（DOR）为7.1个月，中位无进展生存期（PFS）为5.2个月，中位总生存期（OS）为10.9个月。而且，厄达替尼在FGFR突变患者和FGFR融合患者中的客观缓解率十分接近。

　　研究中共在14种癌症中观察到了肿瘤的缓解。其中，5位唾液腺癌患者、1位十二指肠癌患者和1位甲状腺癌患者全部缓解，ORR达到了100%。在临床上极为棘手的胆管癌、胰腺癌和高级别胶质母细胞瘤上，厄达替尼也分别获得了41.9%、30.8%和20.7%的ORR，以及90.3%、84.6%和65.6%的DCR。

　　在安全性方面，44.9%的肿瘤类型患者报告了3级或更高的不良反应，这些不良反应可以通过必要时的支持性护理和治疗中断或减少剂量来管理。

　　FGFR（成纤维细胞生长因子受体）是细胞上的蛋白质，可帮助它们生长和分裂。一些膀胱癌患者的基因发生了变化，这些基因告诉细胞产生FGFR，这可以帮助癌细胞生长。Balversa厄达替尼通过针对具有这些遗传变化的细胞进行工作。

　　美国食品和药物管理局（FDA）批准对87名患有晚期膀胱癌的人进行临床试验，这些人患有FGFR3或FGFR2突变，化疗后病情恶化。整体反应率–试验期间肿瘤缩小的人群比例–为32.2％，约为1/3。他们中的大多数都有部分反应，这意味着癌症萎缩但并没有完全消失。这些改进平均持续了5个半月。两个人有完全的反应，这意味着他们的癌症在治疗后无法再检测到。

　　美国食品和药物管理局（FDA）通过其加速批准计划对Balversa厄达替尼进行评估，该计划针对严重疾病的药物。制药的公司必须在批准后继续提交临床信息，以证明其益处。FDA还授予Balversa厄达替尼突破性治疗地位，这是另一种旨在加速治疗严重疾病的药物供应的方法。

　　BALVERSA的适应症：局部晚期或转移性尿路上皮癌，其具有易感FGFR3或FGFR2遗传改变，并且在至少1行之前的含铂化疗期间或之后进展，包括在新辅助或辅助含铂化疗的12个月内。

　　用法：先基因检测确认FGFR遗传改变的存在。最初每天服用8毫克;如果血清磷酸盐水平<5.5mg/L，无眼部疾病或≥2级不良反应，则每日14-21天增加至9mg;治疗直到疾病进展或不可接受的毒性。

　　Balversa厄达替尼最常见的副作用是磷酸盐水平增加（可以削弱骨骼），低钠水平，口腔溃疡，疲倦，肾脏或肝脏问题，腹泻，口干，指甲问题，食欲减退，味觉改变，红细胞低计数，皮肤干燥，眼睛干涩和脱发。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：厄达替尼(BALVERSA/ERDAFITINIB)的适应症和作用机制以及临床治疗效果

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