治疗骨髓/淋巴肿瘤(MLN)；佩米替尼抑制剂，用于治疗与FGFR1基因融合相关的骨髓样/淋巴样肿瘤(MLN)（也称为8p11骨髓增生综合征）。Pemigatinib达伯坦（佩米替尼）是一种有效的选择性FGFR同种型1、2和3抑制剂，口服给药，在临床前研究中已证明其对具有FGFR改变的癌细胞具有选择性药理活性。

　　FGFR1重排髓系/淋巴系肿瘤（Myeloid/Lymphoid Neoplasms，NML）是一种非常罕见的血液癌症，由染色体异常（易位）导致FGFR1基因所在的染色体断裂（8号染色体短臂第11位，8p11位）及其与其他染色体的片段（基因）。几个伴侣基因触发受体酪氨酸激酶FGFR1的组成型激活，从而影响细胞存活和增殖。根据临床表现分为2个阶段：如果诊断为骨髓增生性疾病或骨髓增生异常综合征(MDS)，则为慢性期；如果诊断为急性白血病(ALL)，则为急性期。预后是不利的，并且往往会迅速发展为急性髓性白血病(AML)。

　　该批准基于2期FIGHT-203研究的数据，该研究是一项开放标签、多中心、单臂试验，旨在评估Pemazyre在41名与FGFR1融合相关的骨髓或淋巴肿瘤患者中的安全性和有效性基因和每天口服剂量的Pemazyre 13.5 mg连续或间歇给药的人。主要终点，赞助商评估的完全反应率为62.5%（95%CI：45.8，77.3）。连续用药人群的完全缓解率为66.7%（95%CI：46.0–83.5）。在接受Pemazyre佩米替尼治疗的患者中观察到的最常见不良反应是高磷血症(70.7%)、脱发(56.1%)。

　　用于FGFR1重排的复发或难治性骨髓/淋巴肿瘤患者的效果；

　　在28名FGFR1重排复发或难治性MLN患者中给予Pemigatinib佩米替尼治疗，直至疾病进展出现不可接受的毒性或直到患者能够接受异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）。

　　在有或没有髓外疾病（EMD）的18名骨髓慢性期患者中，14人达到CR。中位CR时间为104天。在有或没有EMD的4名骨髓急变期患者中，2人达到CR。在仅患有EMD的3名患者中，1名达到CR。对于所有28患者，完全细胞遗传学缓解率为79％。

　　患者中最常见的不良反应是高磷血症、指甲毒性、脱发、口腔炎、腹泻、干眼症、疲劳、皮疹腹痛、贫血、便秘、口干、鼻出血、浆液性视网膜脱离、四肢疼痛、食欲减退、皮肤干燥、消化不良、背痛、恶心、视力模糊、外周水肿和头晕。

　　最常见的3级或4级实验室异常是磷酸盐减少、淋巴细胞减少、白细胞减少、血小板减少、丙氨酸氨基转移酶增加和中性粒细胞减少。

　　推荐的pemigatinib佩米替尼剂量为13.5mg，每天一次，连续口服，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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