慢性粒细胞白血病（Chronic Myelogenous Leukemia，CML）又译为慢性髓细胞白血病，慢性骨髓性白血病，细胞含有正常细胞中未发现的异常基因BCR-ABL，该基因产生BCR-ABL蛋白质（酪氨酸激酶），使CML细胞生长和繁殖失控。慢性髓性白血病是一种发生在多能造血干细胞中的恶性骨髓增殖性肿瘤，其特点为外周血中粒细胞显著增多，在部分CML患者中，可找到Ph染色体和/或BCR-ABL融合基因。对很多患者来说，目前的疗法受到不耐受和耐药性的限制，而且携带T315I突变的患者对大部分TKIs产生耐药性，因此疾病进展风险增加。

　　治疗药物靶向BCR-ABL的酪氨酸激酶抑制剂（TKI）是CML的标准治疗方法，包括：Scemblix（asciminib）阿西米尼布2021年10月，美国FDA批准STAMP抑制剂Scemblix（asciminib）阿西米尼布上市，用于治疗慢性髓系白血病（CML）的2种不同适应症：Scemblix阿西米尼布治疗处于慢性阶段的费城（Ph）染色体阳性CML患者，此前接受过两种以上酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的治疗。治疗携带T315I突变的上述患者。

　　CHMP的意见将递交至欧盟委员会（EC）审查，后者预计将在未来2个月内做出最终审查决定。

　　CHMP的积极审查意见，基于关键3期ASCEMBL试验的结果。该研究在对至少2种TKI耐药或不耐受的Ph+CML-CP患者中开展。

　　数据显示，治疗第24周，与辉瑞Bosulif（博舒替尼，每日1次500mg）相比，Scemblix（每日2次40mg）治疗24周使错配修复基因状态(MMR)几乎提高一倍（25.5%vs 13.2%；双臂p=0.029）。

　　此外安全性方面，与Bosulif治疗组相比，Scemblix阿西米尼布治疗组因不良事件导致的停药率减少了3倍以上（5.8%vs 21.1%）。这些结果在长期随访中得到证实：治疗第96周，Scemblix治疗组MMR是Bosulif治疗组的2倍以上（37.6%vs 15.8%）。这些结果继续支持Scemblix在先前接受过至少2种TKI的Ph+CML-CP患者中的应用，并有潜力通过差异化的作用机制改变临床护理标准。

　　美国FDA已授予asciminib阿西米尼布快速通道资格（FTD）。2021年2月，FDA授予asciminib 2个突破性药物资格（BTD）：（1）用于治疗先前已接受过至少2种酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗、费城染色体阳性慢性髓性白血病慢性期（Ph+CML-CP）成人患者；（2）用于治疗携带T315I突变的Ph+CML-CP成人患者。2021年10月获得美国FDA加速批准，用于治疗先前已接受过至少2种TKI治疗的Ph+CML-CP成人患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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