艾曲波帕是一种口服的血小板生成素受体激动剂，可促使巨核细胞的增殖、分化与血小板的生成，还有促进骨髓造血干细胞的增殖和分化，从而改善造血功能的作用。艾曲波帕能促进造血干细胞生成，提升造血干细胞计数，由此来缓解再障病友造血衰竭症状。

　　艾曲波帕不仅可促使巨核细胞的增殖、分化，促进血小板的生成，还有促进骨髓造血干细胞的增殖和分化，从而改善造血功能的作用，用于治疗经免疫抑制疗法无效的重型再生障碍性贫血患者。

　　再生障碍性贫血（SAA）是一种罕见、严重的血液疾病，患者骨髓不能产生足够的红血球、白血球和血小板。因此，SAA患者可能经历各种致人衰弱的并发症，如疲劳、呼吸困难、反复感染和异常瘀伤或出血，从而限制了其日常活动。目前，再生障碍性贫血的标准护理包括免疫抑制疗法（IST）和造血干细胞移植。然而，多达1/4至1/3的患者对IST无缓解，30%-40%的缓解者病情会复发。

　　一线治疗再生障碍性贫血的非随机I/II期临床研究中，将艾曲波帕（eltrombopag）与标准免疫抑制疗法联合用药。研究的主要终点为第6个月时的血液学完全缓解，定义为：绝对中性粒细胞计数≥1000/μL，血红蛋白≥10g/L，血小板≥100000/μL。半数以上(52%)的初治再生障碍性贫血患者在6个月时达到完全缓解，与标准IST治疗相比增加了35%，6个月的总有效率为85%。

　　艾曲波帕（eltrombopag，Elbonix）已获100多个国家批准，用于对其他药物缓解不足或不耐受的慢性免疫性血小板减少性紫癜（ITP）成人患者血小板减少症的治疗，也已获全球45个国家批准用于对其他药物治疗无效的重度再生障碍性贫血（SAA）患者的治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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