米哚妥林用于治疗新诊断为FLT3突变阳性（FLT3+）的急性髓细胞白血病（AML）的成年患者。美国食品和药物管理局批准米哚妥林用于治疗成人伴有相关血液肿瘤或肥大细胞白血病的侵袭性系统性肥大细胞增多症（SM）。白血病患者服用米哚妥林治疗的效果：一项为RATIFY的随机试验可以证实米哚妥林Rydapt用于急性骨髓性白血病AML的安全性及有效性。这项实验纳入717名既往未接受任何治疗的FLT3+AML初诊患者，他们被随机分成两组进行对照治疗。
结果发现，接受米哚妥林Rydapt联合化疗的患者组与只接受化疗的对照组相比，在总生存期上有着显著的改善，死亡风险降低了23％。此外，接受化疗患者的无事件生存期中位数仅为3.0个月，而接受联合疗法患者的数据为8.2个月。由此可知，米哚妥林的治疗效果是十分显著的。
米哚妥林是一种口服多靶向激酶抑制剂，可通过阻断几种促进细胞增长的酶发挥作用，对于D816V KIT突变也可有效抑制。米哚妥林可以一直吃直到耐药，开始治疗的前4周，至少每周监测患者的毒性反应；其后8周，每隔一周监测一次；继续治疗，每个月监测一次。米哚妥林在总生存期上有着显著的改善，有效降低了死亡率。
米哚妥林口服剂量：100毫克口服每天2次（间隔12小时）与饭前服用，继续治疗直至疾病进展或不可接受的毒性。患者在实际接受米哚妥林Rydapt治疗时，不可擅自增加或减少药物剂量，增加米哚妥林药物剂量，不会使病情迅速好转，反而会导致不良反应的发生。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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