渐冻症新药AMX0035；AMX0035临床试验的首席研究员Sabrina Paganoni博士表示：“这个结果对于ALS渐冻症患者来说，带来了新的治疗希望，是ASL治疗的一次重大进展。AMX0035已被证明可以减缓此疾病的发展，延长ALS患者的生存时间。”

　　Amylyx药业公司宣布已将他们的新药AMX0035向美国食品和药物管理局(FDA)提交了一份新药申请(NDA)，用于治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)。

　　本次提交的新药申请是基于一项二期双盲临床试验，这项试验共招募137名ALS患者，结果显示接受AMX0035治疗的患者，其功能下降速度显著放缓（通过ALS功能评定量表(ALSFRS-R)测量）。此临床试验进行了长达3年的随访，数据显示，接受AMX0035治疗的患者的死亡风险比安慰剂组降低了44%。这项临床的详细数据已发表在《新英格兰医学杂志》(NEJM)和《肌肉与神经》期刊上。

　　AMX0035是由两种药物组合而成的口服药物——苯基丁酸钠(PB)和牛磺酸二醇(TURSO，也称为doxicoltaurine)，这两种药物的组合成分可以通过靶向内质网和线粒体依赖的神经元变性通路，阻断线粒体的应急信号，减少神经元死亡和功能障碍，从而保护神经细胞免受损伤。

　　CENTAUR研究中，137名最近诊断为散发性或家族性ALS，且疾病进展迅速的成年患者接受了为期6个月的AMX0035治疗，以评价AMX0035的安全性和有效性。。

　　在此2（试验组）:1（对照组）安慰剂试验中，试验组受试者接受了24周的AMX0035治疗，结果显示有6个半月的生存获益。对照组受试者在24周后立即转入AMX0035组。完成试验的大多数参与者（92%）选择进入开放标签扩展研究（NCT03488524），在该研究中，所有参与者都接受了长达30个月（约两年半）的治疗。

　　CENTAUR的结果显示，相对于安慰剂，AMX0035安全且显著地减缓了患者的功能下降。此外，来自CENTAUR及其扩展研究的数据表明，持续服用AMX0035的患者的中位生存期比最初服用安慰剂的患者长6.5个月，死亡风险降低44%。

　　Relyvrio是两种不同药物的组合，一种可用于调节肝酶的补充剂苯丁酸钠(sodium phenylbutyrate，Buphenyl)和一种用于治疗小儿尿素紊乱的药物牛磺熊去氧胆酸(tauroursodeoxycholic acid，TUDCA)。被证明有助于减缓疾病进展，目前已在加拿大和美国获批。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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