最新结果显示PB–TURSO延长渐冻症患者中位生存期？在CENTAUR试验的事后分析中，这两种方法分别获得了PB-TURSO调整后的10.6和18.8个月的生存效益。目前，Albrioza正在接受美国FDA和欧盟EMA审查。全球3期PHOENIX试验正在美国和欧洲进行患者入组，该试验旨在为Albrioza治疗ALS提供额外的安全性和有效性数据。Albrioza（AMX0035）由Amylyx制药公司开发，于2022年6月获加拿大卫生部附条件批准上市。该药是一种由苯丁酸钠和牛磺酸二醇组成的专有口服固定剂量复方制剂，二者联合使用，对内质网和线粒体起到保护作用，以减少神经元死亡和功能障碍。

　　根据在2017年发起的多中心II期临床试验CENTAUR中，数据显示，无论是作为单药治疗还是添加至ALS现有治疗方案中，与安慰剂组患者相比，Relyvrio治疗组患者在功能结果方面显示出统计学意义和临床意义的改善。

　　2022年3月，Amylyx试图以II期数据获得FDA认可，但被FDA以数据缺乏说服力驳回。但最终还是在9月通过了其加速批准。不过Amylyx需要按计划递交正在进行的III期PHOENIX试验结果，预计2024年获得关键数据。

　　一项随机、安慰剂对照的2期临床试验(CENTAUR)显示，一种固定剂量的苯基丁酸牛磺酸二醇钠(PB-TURSO)口服制剂显著减缓了ALS患者的功能衰退。发表在《MuscleNerve》上的临床研究报告了CENTAUR患者的长期生存分析结果。在CENTAUR研究中，ALS患者按2:1比例随机分为PB‐TURSO和安慰剂两组。完成6个月(24周)随机分组期的参与者可进入开放标签的PB‐TURSO治疗延长期。所有随机受试者进行全因死亡率分析(随机化后最多随访35个月)。

　　137名最初随机进入CENTAUR的参与者中有135人采集到机体指征结果。最初随机分配到PB‐TURSO组的中位总生存期为25.0个月，最初随机分配到安慰剂组的中位总生存期为18.5个月(危险比为0.56;95%置信区间，0.34‐0.92;P=0.023)。与安慰剂相比，在基线时开始PB‐TURSO治疗的中位生存期延长6.5个月。结合CENTAUR的研究结果，这些结果表明PB‐TURSO在肌萎缩性侧索硬化症患者中具有功能和生存优势。

　　该分析使用2020年7月截止日期的最终数据进行意向治疗(ITT)和RPSFTM生存分析。基于随机治疗和OLE期参与的亚组分析也进行。

　　与最初服用安慰剂的参与者相比，ITT分析中PB-TURSO的死亡风险比(95%置信区间)为0.57(0.35-0.92)，治疗中RPSFTM分析为0.39(0.17-0.88)(p=0.023)。ITT分析显示，PB-TURSO的ITT中位生存期(25.8个月)比安慰剂(18.9个月)长6.9个月，比安慰剂的RPSFTM调整后的ITT中位生存期(15.2个月)长10.6个月。与未继续进入OLE期的安慰剂随机亚组相比，PB-TURSO随机亚组持续进入OLE期的中位生存时间长18.8个月(p<.0001)。

　　“渐冻人”临床试验可以收集到可靠的生存数据，如OLE阶段，这对促进渐冻人症患者获得研究性治疗至关重要。然而，在这类研究中，真正的安慰剂组无法维持足够长的时间来评估生存期，这可能会导致低估所研究疗法的临床效果。通过在治疗切换的情况下调整生存估计，RPSFTM和亚组分析等方法可能提供额外的临床背景，超越ALS试验中观察到的生存结果。

　　肌萎缩侧索硬化（ALS）是一种运动神经元损伤导致其所支配的肌肉无法根据人的意志而活动的疾病，而患此症的病人智力和感知，类似于全身的肌肉慢慢“被冻住了”一样，丧失其应有的功能。因此它也有个更形象也更为人熟知的名字——“渐冻症”。

　　公开数据显示，全球ALS的发病率为（每年新增病人比例）为1.9/100000，而患病率（现有病人占总人口比例）则为4.5/100000。虽然发病率低，但ALS的疾病进展却非常迅速，且发病后无法逆转。大部分患者的平均生存期仅3-5年，生存率甚至低于癌症。因此ALS也被称为世界五大绝症之一。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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