艾曲泊帕已在多个国家获批；艾曲泊帕已经在全球100多个国家获批用于对其它疗法不适用的成人血小板减少症伴有慢性免疫性(特发性)血小板减少性紫癜的治疗，同时在全球45个国家被批准用于对其他治疗缓解不佳的重型再生障碍性贫血(SAA)患者的治疗，该药还在全球50个国家被批准用于慢性丙型肝炎(CHC)患者血小板减少症的治疗。

　　艾曲泊帕(Eltrombopag，商品名瑞弗兰，Revolade)——首个也是唯一获批的非肽类口服血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)在中国上市，其适应症是经皮质类固醇、免疫球蛋白等一线治疗收益较低或脾切除术后的慢性原发免疫性血小板减少症(Immunologic Thrombocytopenic Purpura,以下简称ITP)。

　　艾曲泊帕的报销适应症为对以往糖皮质激素、人免疫球蛋白治疗失败的血小板减少症患者。

　　艾曲泊帕临床疗效显著艾曲泊帕治疗儿童持续性和慢性免疫性血小板减少症的II期安慰剂、对照PETIT临床研究和艾曲泊帕治疗儿童慢性免疫性血小板减少症的随机、安慰剂对照PETIT2试验，是艾曲泊帕可以用于治疗儿童ITP的两项基础研究。研究中患者纳入标准包括：1~17岁、血小板<30×109/L、诊断ITP≥6~12个月、对一种及以上的ITP治疗耐药或复发、未曾使用过TPO受体激动剂。患者共分成3个队列，队列1：12~17岁，队列2：6~11岁，队列3：1~5岁。两项研究中80%～81%患者至少达到一次疗效反应，在非盲期最后12周，43%～44%患者疗效持续9周，试验结果显示，艾曲泊帕耐受性良好，没有发现新的不良反应，没有观察到血栓形成事件。艾曲泊帕能降低患者的任意程度出血和临床显著出血情况。

　　艾曲泊帕选择性结合血小板、巨核细胞和巨核细胞前体细胞表面血小板生成素受体的跨膜结构域，并通过Janus激酶/信号转导子和转录激活子(JAK/STAT)信号通路发挥作用。因此，艾曲泊帕对骨髓祖细胞巨核细胞的增殖和分化具有积极作用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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