Futibatinib福巴替尼治疗FGFR2阳性肝内胆管癌可获益；当患者口服福巴替尼Futibatinib治疗时，结果十分惊人。该药物在缩小肿瘤方面相较化疗更加有效，肿瘤缩小了40%以上，而化疗则只缩小了25%。与化疗相比，该药物副作用更小。

　　在成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）融合或重排阳性的肝内胆管癌患者中，使用共价FGFR抑制剂福巴替尼Futibatinib可获得可衡量的临床获益。[N Engl J Med.2023;388(3):228-239.]

　　FGFR2的改变已成为肝内胆管癌（一种预后差的罕见癌症）有希望的药物靶点。福巴替尼Futibatinib是一种二代共价结合FGFR1~4抑制剂，已被证明对FGFR改变的肿瘤患者具有抗肿瘤活性，并对与ATP竞争性FGFR抑制剂相关的获得性耐药突变具有很强的临床前活性。

　　该项多国、开放标签、单组、Ⅱ期研究招募了无法切除或转移性的、FGFR2融合阳性或FGFR2重排阳性的肝内胆管癌患者，这些患者在先前一种或多种系统治疗（排除FGFR抑制剂）后疾病进展。患者接受口服福巴替尼Futibatinib，剂量为20 mg，每天1次，连续治疗。主要终点为客观缓解（部分缓解或完全缓解），由独立中心评价。次要终点包括缓解持续时间、无进展生存期和总生存期、安全性和患者报告的结果。

　　2018年4月16日至2019年11月29日，共有103例患者入组并接受了福巴替尼Futibatinib治疗。103例患者中43例（42%，95%CI 32%~52%）有缓解，中位缓解持续时间为9.7个月。患者各亚组的缓解情况是一致的，包括多线治疗亚组、老年亚组和同时发生TP53突变亚组。中位随访17.1个月，中位无进展生存期为9.0个月，中位总生存期为21.7个月。

　　常见的与治疗相关的3级不良事件为高磷血症（30%）、天冬氨酸转氨酶水平升高（7%）、口腔炎（6%）和疲劳（6%）。2%的患者因治疗相关不良事件导致永久停用福巴替尼Futibatinib。无治疗相关死亡发生。在整个治疗过程中都能维持生活质量。

　　90%以上的胆管细胞癌位于肝外，其中起源于肝门部的胆管细胞癌占了60%-70%，主要表现为肿瘤阻塞胆道的症状（黄疸、瘙痒、白陶土样便、尿色加深）。5%-10%的胆管细胞癌位于肝内，起源于肝内小胆管或左右肝管分叉处近端的肝内大胆管，主要表现为右上腹钝痛、体重减轻、碱性磷酸酶升高。福巴替尼Futibatinib是一种口服的、共价结合的、不可逆的成纤维细胞生长因子受体（FGFR）1-4抑制剂。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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