普纳替尼（Iclusig）治疗白血病有什么意义？普纳替尼则依靠其特殊的结构，克服空间位阻，进而继续与bcr-abl融合基因相结合，抑制异常细胞继续增殖分化、并诱导其凋亡，达到控制病情的治疗目的。普纳替尼(Ponatinib)是一种新型激酶抑制剂，结构特征与伊马替尼十分相似。体外检测发现，普纳替尼可抑制SRC和ABL等多种激酶。基于细胞的突变筛查研究发现，当普纳替尼达到药理学有效浓度水平时，可抑制所有BCR-ABL突变（是CML的使动和核心因素）的亚克隆生长。
在PACE试验中评估了普纳替尼(Ponatinib)在慢性粒细胞性白血病（CML）和费城染色体阳性ALL患者中对达沙替尼（Sprycel）或尼罗替尼（Tasigna）耐药或不耐受或T315I突变的疗效和安全性。总共449名接受过2到3次TKI治疗CP-CM的患者用起始剂量为45mg/d的普纳替尼治疗。
估计93％的患者以前接受过两种或更多种批准的酪氨酸激酶抑制剂，56％的患者接受了三种或更多种批准的酪氨酸激酶抑制剂。最终的PACE结果表明，普纳替尼为慢性粒细胞性白血病（CML）患者提供了持续的、有临床意义的缓解。
治疗慢粒白血病的三代靶向药物主要是普纳替尼。普纳替尼主要是消灭抵抗治疗的突变基因。服用普纳替尼的病友常会出现皮疹、头痛、腹痛、发热、恶心呕吐、关节痛等症状。因此，病友要格外注意，出现上述副作用时，要及时采取针对治疗缓解症状，提高病友的生存质量。据调查，在服用普纳替尼的267例病友中，有60%的病友达到主要细胞遗传学缓解（MCyR），而54%病友达到了完全细胞遗传学缓解，40%的病友达到了主要分子学缓解（MMR），24%的病友到了分子学缓解。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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