选择基底细胞癌适宜手术治疗的病例应用维莫德吉治疗的有效性和安全性；适用于手术后复发、没有手术指征者或没有放疗指征的转移性基底细胞癌，或有局部进展的基底细胞癌。维莫德吉是一种Hedgehog通路抑制剂。维莫德吉结合并抑制Smoothened蛋白，参与Hedgehog信号传导的一种穿膜蛋白。

　　选择新发、适宜手术治疗的结节型基底细胞癌病例给予维莫德吉（150mg/d）治疗，之后实行Mohs显微外科手术切除并确保皮损彻底清除。第一组给予维莫德吉治疗12周；第二组给予维莫德吉治疗12周，观察24周后手术切除；第三组给予维莫德吉治疗8周，停用4周，再治疗8周。

　　入选病例第一组共24例，第二组、第三组各25例。第一组、第二组、第三组分别有42%、16%和44%的病人获得组织学完全清除。最常见的不良反应（AEs）为肌肉痉挛占76%、脱发症占58%，味觉障碍占50%。5例病人因不良反应而停止治疗，占7%。第二组病例出现不良反应停止治疗后继续观察24周，以评估AE的可逆性。

　　非随机、小样本、部分比病例观察期短是本研究的局限性。

　　结论：本研究没有达到最初预期疗效（预期的组织学完全清除率：第一组、第三组>50%；第二组>30%）。持续给药与间歇给药安全性相当，维莫德吉治疗所致的AEs是可逆的。

　　最常见不良反应(发生率≥10%)是肌肉痉挛、脱发、味觉障碍、体重减轻、疲乏、恶心、腹泻、食欲减退、便秘、关节痛、呕吐、味觉丧失。

　　注意事项

　　1、胚胎-胎儿死亡和严重出生缺陷：ERIVEDGE可能致胚胎-胎儿死亡或严重出生缺陷。

　　2、献血：建议患者在接受ERIVEDGE期间及末次ERIVEDGE用药后至少7个月不要献血。

　　3、捐赠精子：建议男性在接受ERIVEDGE期间及末次ERIVEDGE用药后至少3个月不要捐献精子。

　　4、骨骺过早融合。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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