IgA肾病是一种罕见的肾脏疾病(RKD)，也是肾小球疾病导致肾衰竭的主要原因，在美国影响多达15万人据估计，大约有3万至5万名此类患者可通过加速审批获得适应症。该公司预计司帕生坦将于2023年2月27日开始投入使用，并将在患者的整个治疗过程中提供全面的患者支持计划。

　　司帕生坦是一种每日一次的口服药物，旨在选择性靶向IgAN疾病进展中的两个关键途径(内皮素-1和血管紧张素II)，是第一个也是唯一一个被批准用于治疗这种疾病的非免疫抑制疗法。

　　司帕生坦的批准是根据FDA的加速批准途径获得的，其依据是与关键的和正在进行的3期PROTECT研究（迄今为止IgAN中最大的head-to-head介入研究）中的活性对照相比，蛋白尿的临床意义和统计学显著改善。PROTECT研究是一项全球、随机、多中心、双盲、主动对照的临床试验，评估了400 mg司帕生坦与300 mg irbesartan的安全性和有效性，对404名18岁及以上IgAN和持续性蛋白尿患者进行了评估，尽管ACE或ARB治疗耐受性最高。

　　2021年8月，Travere宣布了基于预先指定的初步分析数据集的积极topline中期结果，该分析数据集表明，经过36周的治疗，接受司帕生坦治疗的患者的蛋白尿从基线水平49.8%平均减少，相比之下，irbesartan治疗患者的蛋白尿从基线水平平均减少15.1%（p<0.0001）。根据FDA的要求，FDA批准的标签中包含的疗效数据是一项事后敏感性分析，该分析评估了前281名随机患者（全试验人群的子集）。在事后敏感性分析中，司帕生坦的蛋白尿较基线平均减少45%，而活性对照irbesartan的蛋白尿减少15%。预先指定的和事后的敏感性分析均表明，司帕生坦实现了蛋白尿的快速和持续减少，与irbesartan相比，具有统计学意义和临床意义的改善。根据研究方案，患者在PROTECT研究中以盲法继续进行，以在验证性终点分析中充分评估110周对eGFR斜率的治疗效果。验证性终点分析的结果预计将于2023年第四季度公布。

　　PROTECT研究的中期评估结果表明，司帕生坦耐受性良好，安全性定义明确，迄今为止进行的所有临床试验均一致。在PROTECT中，最常见的不良反应（≥5%）是外周水肿、低血压（包括直立性低血压）、头晕、高钾血症和贫血。由于肝脏损伤和出生缺陷的风险，司帕生坦只能通过FDA批准的风险评估和缓解策略（REMS）获得。

　　司帕生坦（sparsentan）是一种每日一次的口服药物，旨在选择性地靶向IgAN疾病进展中的两个关键途径（内皮素-1和血管紧张素II），是第一种也是唯一一种被批准用于治疗这种疾病的非免疫抑制疗法。司帕生坦是一种处方药，用于降低患有原发性IgAN的成年人的蛋白尿，且有快速疾病进展的风险，通常UPCR≥1.5 g/g。

　　司帕生坦是否能减缓IgAN患者的肾功能下降尚未确定。司帕生坦的继续批准可能取决于正在进行的3期PROTECT研究的临床效益的确认，该研究旨在证明司帕生坦是否减缓肾功能下降。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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