培米替尼（Pemazyre）治疗转移性胆管癌效果如何？培米替尼是一种激酶抑制剂，适用于通过FDA批准的试验检测到的具有成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）融合或其他重排的先前治疗的，不可切除的局部晚期或转移性胆管癌的成人。该指示根据总体响应率和响应时间在加速批准下获得批准。对该适应症的持续批准可能取决于验证试验中对临床益处的验证和描述。在开始使用培米替尼治疗之前，请确认是否存在FGFR2融合或重排。建议剂量为连续1天每天口服13.5mg,连续14天，然后在21天周期内停药7天。继续治疗直至疾病进展或发生不可接受的毒性。吞咽整个片剂，带或不带食物。

　　培米替尼属于一类被称为激酶抑制剂的药物。它的作用是阻断向癌细胞发出繁殖信号的异常蛋白的作用。这有助于阻止或减缓癌细胞的扩散。厚生劳动省授予培米替尼此适应症的孤儿药称号。2020年4月，FDA批准培米替尼用于根据FIGHT-202的数据对具有FGFR2融合或重排的先前治疗过的局部晚期或转移性胆管癌患者进行治疗。

　　在多中心，开放标签的2期临床试验中，研究人员着手检查培米替尼在先前治疗过，局部晚期或转移性胆管癌患者中是否存在FGF/FGFR改变的安全性和抗肿瘤活性。要符合入组条件，患者必须年满18周岁，至少经过1次全身性治疗后，具有组织学或细胞学诊断为局部晚期或转移性胆管癌，并已记录有进行性疾病，并且根据RECIST v1.1具有影像学上可测量的疾病标准，以及ECOG绩效状态为0到2，以及其他标准。

　　对患者进行FGF/FGFR状况的中央预筛查，并根据他们的中央确认结果，将他们分配为3个队列中的1个：具有FGFR2融合或重排的患者，具有其他FGF/FGFR改变的患者和没有FGF/FGFR改变的患者。不论队列分配如何，所有参与者均每天口服一次口服培米替尼，起始剂量为13.5 mg.给予治疗直到放射疾病进展，无法忍受的毒性，撤回同意或医生选择为止。用药剂量可能会中断长达14天，以消除毒性。

　　该试验的主要终点是每次独立的中央评价得出的获得客观缓解的FGFR2融合或重排患者的比例。该试验的主要次要终点是具有其他FGF/FGFR改变的患者，所有具有FGF/FGFR改变的患者以及没有FGF/FGFR改变以及DOR和疾病控制的患者中具有客观反应的患者所占的比例率，无进展生存期（PFS），总生存期（OS），安全性和药代动力学。

　　使用FoundationOne测试对总共1206名患者的FGF/FGFR状态进行了预筛查。在这些患者中，有1120个没有携带这些突变，或者他们拒绝参加该研究。其余86例患者进行了资格评估。还评估了另外85名具有FGF/FGFR改变的患者的资格。在171名患者中，有146名患者参加了2017年1月17日至2019年3月22日的试验。在146名患者中，有107名患有FGFR2融合或重排，其中20名患有其他FGF/FGFR改变，而18名没有FGF/FGFR改变。

　　所有参与者均接受了至少1剂培米替尼的剂量，并且被纳入安全性和有效性人群中，除了1名未确定FGF/FGFR状态的患者，其未包括在疗效分析中。总体中位随访时间为17.8个月，对于具有FGFR2融合或重排的患者，具有其他FGF/FGFR改变的患者以及没有FGF/FGFR的患者，中位随访时间分别为15.4个月，19.9个月和24.2个月改建。在这些队列中，中位治疗时间分别为7.2个月，1.4个月和1.3个月。

　　培米替尼（Pemigatinib）可能会引起副作用有：腹泻、恶心、口味变化、呕吐、食欲不振、减肥、便秘、胃痛、口疮、口干和/或皮肤干燥；尿量减少；或心跳加快。还有些副作用表现为：指甲炎、脱发、头疼、疲劳、关节痛、尿痛、四肢或者关节肿痛。

　　有些副作用可能很严重，如：视力模糊、眼球漂浮物、看到闪光或其他视力变化，肌肉痉挛、麻木或口干舌燥。如果出现这些症状，请立即联系医生或接受紧急治疗。

　　培米替尼Pemazyre药物相互作用

　　1.强和中度CYP3A诱导剂：避免同时使用培米替尼.

　　2.强效和中度CYP3A抑制剂：如果不能避免同时使用，则减少培米替尼的剂量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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