拓舒沃（Tibsovo）为IDH1突变AML患者带来长期生存获益。该病例接受拓舒沃（Tibsovo）治疗至今总生存已超3年，实现了高质量的长期生存与持续缓解。拓舒沃（Tibsovo）为该病例带来的持续完全缓解、持续IDH1突变清除、血象恢复、卓越安全性综合作用，最终转化为该病例的高质量长期生存。AG120-C-001研究显示，拓舒沃（Tibsovo）单药治疗IDH1突变R/R AML，获得CR+CRh的患者中位生存期高达18.8个月。CS3010-101研究最终结果显示，预估12个月时持续缓解比例高达90.9%。
靶向治疗是R/R AML的首选原则，拓舒沃（Tibsovo）获国内外权威指南一致推荐。最新发布的《中国复发难治性急性髓系白血病诊疗指南（2021年版）》将R/R AML治疗原则的“新的靶向治疗药物”前移至第一位，突出了其重要地位。作为国内唯一获批上市的IDH1突变AML精准靶向药物，目前拓舒沃（Tibsovo）已获中华医学会、NCCN、CSCO、CACA等国内外权威指南一致推荐，作为IDH1突变AML患者的首选治疗方案。
拓舒沃（Tibsovo）精准靶向作用于IDH1突变，靶向作用于肿瘤代谢途径。体外研究显示，拓舒沃（Tibsovo）对IDH1 R132突变的选择性抑制浓度远低于野生型IDH1。拓舒沃（Tibsovo）对IDH1突变酶的抑制作用可导致2-HG水平降低。一项Ⅰ期研究结果显示，拓舒沃（Tibsovo）可快速抑制血浆及骨髓中2-HG产生，14天抑制率高达99.7%。此外，在来源于患者的IDH1 R132C突变肝脏内胆管癌小鼠异种移植瘤模型中，拓舒沃（Tibsovo）同样可降低2-HG水平。
体内2-HG水平下降可诱导肿瘤细胞正常分化。基础研究结果显示，在体外和体内IDH1突变AML小鼠异种移植瘤模型中，拓舒沃（Tibsovo）可诱导髓样分化。临床试验结果显示，在IDH1突变AML患者的血液样本中，拓舒沃（Tibsovo）可降低离体样本中2-HG水平，降低原始细胞计数，并增加成熟髓细胞的百分比。
拓舒沃（Tibsovo）具有独特的诱导分化机制，为IDH1突变AML患者带来高效且安全的“双优”选择。拓舒沃（Tibsovo）精准靶向IDH1突变，大幅降低致癌代谢物2-HG水平，诱导正常分化，解除分化阻滞。该病例接受拓舒沃（Tibsovo）单药治疗，4个周期后实现完全缓解，且在之后的治疗中IDH1突变持续清除。此外，拓舒沃（Tibsovo）安全性非常好，该病例接受拓舒沃（Tibsovo）治疗，骨髓原始细胞降低的同时，中性粒细胞、血小板、血红蛋白等血液学指标有效改善，无骨髓抑制，摆脱输血依赖，患者生活质量非常好。CS3010-101研究最终结果显示，IDH1突变R/R AML中国患者接受拓舒沃（Tibsovo）单药治疗CR率达36.7%，基线时输血依赖的的患者治疗后50%（9/18）摆脱输血依赖，基线时非输血依赖的患者治疗后66.7%（8/12）保持非输血依赖。拓舒沃补充新药申请的获批是基于AGILE研究的结果。AGILE是一项全球III期临床试验，入组先前未经治疗的IDH1突变AML患者。AGILE的研究结果显示，患者的无事件生存期(EFS)获得具有统计学意义的改善（风险比<hr/>=0.35，[95%CI：0.17，0.72]，双侧P值=0.0038），患者的OS同样获得具有统计学意义的改善（风险比<hr/>=0.44，[95%CI：0.27，0.73]，双侧P值=0.0010）5,6。作为IDH1突变AML患者的一线疗法，拓舒沃联合阿扎胞苷治疗组患者的中位OS相比安慰剂联合阿扎胞苷组改善了约3倍（24个月vs 7.9个月）。
拓舒沃（ivosidenib tablets,TIBSOVO）是一种精准靶向IDH1突变的口服小分子抑制剂，又叫艾伏尼布，通过与突变IDH1可逆性结合，降低肿瘤代谢物2-HG水平，促进细胞正常分化，从而发挥抗肿瘤效果，同时又可有效避免骨髓抑制、降低感染风险。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：拓舒沃/艾伏尼布(IVOSIDENIB/TIBSOVO)强势登场可以填补多瘤种精准治疗手段的空白？
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