阿维普替尼/阿伐普替尼(AYVAKIT)是一款在研的口服精准疗法，可选择性地有效抑制KIT和PDGFRA突变激酶。它是一种靶向于活性激酶构象的1型抑制剂，阿维普替尼在KIT和PDGFRA突变的胃肠道间质瘤（GIST）中显示了广泛的抑制作用，并对激活环突变活性最强，而目前批准的GIST疗法不能抑制激活环的突变。与现有的其他酪氨酸激酶抑制剂相比，阿维普替尼对KIT和PDGFRA的选择性明显高于其他激酶抑制剂。

　　有研究数据显示出阿维普替尼在晚期、冒烟型和惰性SM中的持久临床活性，患者接受治疗时间长达34个月，并且随着时间的推移缓解程度持续加深。阿维普替尼通常具有良好的耐受性，研究者报告的大多数不良事件（AE）为1级或2级。EXPLORER试验的这些最新数据将支持Blueprint于2020年第一季度向美国FDA提交阿维普替尼治疗晚期SM的新药申请（NDA）计划，但需继续与FDA讨论支持NDA提交所需的数据。阿维普替尼已获得FDA突破性疗法认定，用于治疗晚期SM患者，包括侵袭性SM（ASM）、SM伴相关血液肿瘤（SM-AHN）和肥大细胞白血病（MCL）亚型。

　　69例患者在EXPLORER I期临床试验中接受了阿维普替尼治疗，其中包含7例ASM患者、37例SM-AHN患者、9例MCL患者、15例惰性或冒烟型SM患者和1例患有慢性粒单核细胞白血病的非SM患者。在研究中心研究者进行初步的诊断评估后，SM专家委员会对诊断进行了中心审阅。42例患者（61%）既往接受过治疗，其中15例患者（22%）既往接受过多激酶抑制剂midostaurin治疗。

　　39例晚期SM患者（3例ASM,28例SM-AHN,8例MCL）可通过改良版IWG-MRT-ECNM标准（一种严格的用于评估晚期SM患者临床缓解的方法，在美国和欧洲有监管部门采用的先例）进行评估。确认的缓解定义为缓解持续时间至少达12周的缓解。可评估患者在基线时的病情通常比总体试验人群更严重。阿维普替尼Avapritinib获美国FDA批准上市后，仅三个月，基石药业便于2020年4月在中国台湾和中国大陆分别递交了阿维普替尼avapritinib新药上市申请。并以“符合附条件批准的药品”为由被CDE纳入优先审评审批程序。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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