恩西地平的面世在一定程度上满足IDH2阳性的AML患者治疗需求；IDH-DS的开发是恩西地平治疗独有的AE,建议临床医生应注意这种风险。“与再诱导化疗相反，恩西地平是一种分化剂，可导致恶性成髓细胞成熟为中性粒细胞，”他说。“分化综合征未能识别并迅速给予糖皮质激素治疗可导致肺水肿引起的呼吸衰竭。”

　　急性髓系白血病（AML）是最常见的急性白血病类型之一，它起源于骨髓，并很快进入血液系统。不同于正常血细胞的发育，AML患者的骨髓中异常白细胞的快速增殖可能干扰正常血细胞的生成，导致健康白细胞、红细胞和血小板数量减少。

　　在2017年，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Celgene公司的一种名为（Idhifa/enasidenib）的药物，用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（AML）。这是首个针对这一特定疾病获批的新药。

　　是一种IDH2抑制剂，也是首个上市的致癌代谢物合成抑制剂。与化疗和免疫疗法不同，恩西地平属于代谢疗法，通过降低致癌代谢产物、阻断促进细胞生长的多种酶的活性，间接抑制肿瘤生长。

　　根据世界卫生组织的统计数据，白血病的发病率约为每10万人中有5人，其中超过一半是AML。带有IDH2突变的复发性/难治性AML患者约占所有AML患者的8%-19%。因此，恩西地平的问世在一定程度上满足了携带IDH2突变的复发性/难治性AML患者的治疗需求，并成为迄今为止FDA批准的针对该特定患者群体的唯一药物。

　　在一项公开标签、单臂、多髓、血浆和尿液中的2-HG水平，促使突变体IDH2抑制的巨核红细胞分化恢复，逆转突变体IDH2对DNA甲基化的影响，2-HG水平的降低程度达到90.6%。综合试验结果，恩西地平能够提高缓解率，延长缓解持续时间，实现部分血液学改善，改善患者的病情，减轻患者的痛苦，对患者的病情有积极的作用。

　　作为第一款通过干预肿瘤细胞代谢来治疗AML的药物，恩西地平是基于分子生物学和生物化学的研究开发的。它仅抑制肿瘤细胞的特定酶活性，而不影响机体正常的三羧酸循环，展现了多层面的创新性。作为罕见病药物，由于其明确的诊断和适应症，以及肯定的疗效，获得了优先审批的资格，经历了9年的研发最终获得批准。恩西地平的批准为AML患者带来了希望，也为罕见病药物的研究提供了新的动力。我们希望国内外的专家能够研发出更多、更好的药物，解除患者的病痛。

　　需要注意的是，恩西地平在中国尚未上市，因此国内患者无法在国内购买到该药物。由于尚未上市，恩西地平也无法享受医保报销。如果患者急需该药物，只能选择前往国外购买原研药。这种方法可以获取药物，但代价也非常高昂，包括往返国外的旅费、药物费用以及语言不通等问题都会给求药的患者带来困扰。因此，国内的海外医疗服务机构成为购药家庭的另一种选择，许多有需要的家庭开始选择通过正规的海外代购渠道进行购买。

　　总而言之，恩西地平作为针对IDH2突变AML患者的一线治疗药物，展现出了希望和潜力。它通过干预肿瘤细胞的代谢途径，实现对疾病的治疗。虽然在中国尚未上市，但患者可以考虑通过海外购药渠道获取该药物，以获得更好的治疗效果。

　　恩西地平目前正在接受一项针对晚期IDH2突变，复发/难治性AML老年患者的随机III期研究的评估，该研究将与传统护理方案进行比较。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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