依库珠单抗是第一个C5补体抑制剂，于2007年首次获FDA批准，用于减少阵发性夜间血红蛋白尿患者的红细胞破坏。这是一种罕见的血液疾病，会导致肾脏中的小血管形成异常的血凝块（非典型溶血性血凝块）。依库珠单抗还可治疗抗乙酰胆碱受体抗体阳性的重症肌无力成人患者。NMOSD此前已获FDA授予的孤儿药称号和优先审查资格。这些政策为帮助和鼓励开发罕见病药物提供了激励。
NMOSD可能与一种叫做水通道-4的蛋白（AQP4）有关。抗AQP4抗体似乎激活了免疫系统的其他成分，带来炎症和中枢神经系统损伤。依库珠单抗治疗NMOSD的有效性在143例NMOSD患者的临床研究中得到证实。这些患者具有抗AQP4阳性抗体，随机被分为依库珠单抗治疗组和安慰剂组。研究表明，在48周的试验过程中，与安慰剂治疗相比，依库珠单抗可使NMOSD复发率减少94%。依库珠单抗还减少了住院、皮质类固醇和血浆交换治疗急性发作的需要。
同时，FDA提醒医生和患者，使用依库珠单抗珠单抗治疗可发生脑膜炎球菌感染，如果不及早识别和治疗，这些感染可能会危及生命。医生应监测患者脑膜炎球菌感染的早期症状。在NMOSD临床试验中未观察到脑膜炎球菌感染病例。
依库珠单抗为一种补体C5抑制剂，可通过结合补体蛋白C5，阻断其裂解，从而阻断末端补体成分C5a和膜攻击复合物C5b-9的生成，可显著减轻血管内溶血，减少红细胞输注，明显改善PNH患者贫血，延长生存。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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