急性白血病是一类造血干祖细胞来源的恶性克隆性血液系统疾病。临床以感染、出血、贫血和髓外组织器官浸润为主要表现，病情进展迅速，自然病程仅有数周至数月。一般可根据白血病细胞系列归属分为急性髓系白血病(acute myeloid leukemia,AML)和急性淋巴细胞白血病(acute lymphoblastic leukemia,ALL)两大类。我国急性白血病比慢性白血病多见，其中急性髓系白血病最多(1.62/10万)。

　　美国食品和药物管理局(FDA)已经受理一项补充新药申请(sNDA)，该申请寻求批准艾伏尼布(Ivosidenib)与阿扎胞苷联合治疗以前未经治疗的IDH1突变型AML患者。3期AGILE研究(NCT03173248)的结果支持了sNDA。多中心、双盲、安慰剂对照的3期AGILE试验招募了按照世界卫生组织标准未经治疗的急性髓细胞白血病患者，他们有中心确认的IDH1突变状态，不适合诱导化疗。患者需要有ECOG表现状态，范围为0至2。试验的主要终点是EFS，重要的次要终点包括完全反应(CR)率、OS、CR加CR与部分血液学恢复(CRh)率，以及客观反应率(ORR)。

　　研究共有146名参与者被1:1随机分配到接受依维替尼加阿扎胞苷(n=72)或阿扎胞苷加安慰剂(n=74)。研究组的参与者接受IDH1抑制剂，每天一次，剂量为500毫克，外加阿扎胞苷，剂量为75毫克/平方米，28天为一个周期。研究参与者按地区和新发与继发性AML进行了分层。对于胆管癌的治疗趋势，联合治疗是王道，也是未来研究的方向和重点。当前胆管癌的精准治疗时代已经到来，IDH1突变抑制剂艾伏尼布，FGFR2融合或重排抑制剂佩米替尼等靶向药物正在逐步进入临床实践，免疫、靶向、化疗间不同组合的联合治疗也有多项研究正在开展当中。

　　胆管癌靶向治疗近两年取得了一些突破性进展，其中两项研究备受关注，一是IDH1突变抑制剂艾伏尼布的ClarIDHy研究，二是FGFR2融合/重排抑制剂佩米替尼的FIGHT202研究。。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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