急性髓系白血病(AML)是由于外周血、骨髓或其他组织中髓系原始细胞克隆性增生所致的髓系肿瘤，是一种异质性肿瘤，目前治疗急性髓系白血病的方法有化疗、放疗、干细胞移植等多种方式治疗，该病预后一般。虽然艾伏尼布不能治愈，但依然给患者带来了新的选择和希望。

　　携带特定IDH1 R132X变异的胆管癌患者是可以使用艾伏尼布靶药的，而携带与IDH1 R132X相同变异类型的突变（功能获得型突变）的胆管癌患者，在多方面考虑后也是可以使用艾伏尼布靶药的。白血病新药拓舒沃（Tibsovo）通过抑制突变的IDH1，它降低了IDH1突变肿瘤模型中2-羟基戊二酸(2-HG)的水平，使DNA和组蛋白甲基化恢复正常，减轻了由IDH1突变引起的髓母细胞分化的阻滞，并促进了髓母细胞向成熟血细胞的分化。拓舒沃（Tibsovo）首次获得美国食品和药物管理局的批准，用于治疗成人复发性或难治性急性髓系白血病。

　　Tibsovo是一款同类首创的、具有选择性的、针对IDH1基因突变癌症的强效口服靶向抑制剂。IDH1是一种代谢酶，其基因突变存在于包括急性髓性白血病（AML）、胆管癌和神经胶质瘤在内的多种肿瘤。柳叶刀杂志再次爆出Tibsovo在胆管癌lll期临床试验ClarlDHy中的显著疗效。ClarlDHy试验是一项多中心、随机、双盲、与安慰剂对照的多中心lll期临床研究。共纳入185例接受过1-2次全身性治疗但疾病进展且携带IDH1基因突变的胆管癌患者，通过2：1的比例随机分为Tibsovo组（124）和安慰剂组（61）。Tibsovo组的胆管癌患者每天口服500mgTibsovo,安慰剂治疗组的胆管癌患者每天口服安慰剂。

　　艾伏尼布在人类的首次研究于2014年3月至2017年5月进行，共纳入258例AML患者，接受靶向IDH1抑制剂治疗。在主要疗效人群（125例）中，完全缓解或完全缓解伴部分血液学恢复的比例为30.4%，完全缓解率21.6%，总体有效率为41.6%。这些应答持续的中位时间分别为8.2月，9.3月和6.5月。艾伏尼布显示了良好的安全性并且可使患者获得持久缓解。拓舒沃（Tibsovo）在美国获FDA批准，用于治疗携带IDH1易感突变的成人R/R AML患者，这也是目前唯一一款获得美国FDA批准的针对携带IDH1易感突变的AML患者的靶向疗法。目前，在国内外也开展了相当多的拓舒沃（Tibsovo）相关临床研究，其疗效和安全性均得到验证。在今年报道的拓舒沃（Tibsovo）一线治疗R/R AML患者的研究中，也证实拓舒沃（Tibsovo）可大幅度提高患者的生存率，能够为先前未经治疗的IDH1突变AML患者带来新的治疗选择。

　　患者使用白血病新药拓舒沃（Tibsovo）使用禁忌和用药注意事项有哪些？

　　白血病新药拓舒沃（Tibsovo）注意事项：（1）QTc间期延长：监测心电图和电解质。若出现QTc间期延长，降低剂量或暂停给药，然后恢复剂量或永久停用依维替尼。（2）吉兰-巴雷综合征：对患者新出现的运动或感觉系统症状和体征进行监测。对诊断吉兰-巴雷综合征的患者永久停药。

　　艾伏尼布可有效避免骨髓抑制、降低感染风险，通过与突变IDH1可逆性结合，降低肿瘤代谢物2-HG水平，从而发挥抗肿瘤效果，患者需对症用药，不可盲目选择。艾伏尼布的常见不良反应（≥25%）包括：腹泻、疲劳、水肿、食欲减退、白细胞增多、恶心、关节痛、腹痛、呼吸困难、分化综合症、肌痛。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：拓舒沃/艾伏尼布(IVOSIDENIB/TIBSOVO)有效改善无骨髓抑制摆脱输血依赖患者生活质量？

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