他法米地Vyndaqel适用于成人成年心肌病(ATTR-CM)患者的野生型或遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性的治疗。地域学和管理方法
治疗应在对淀粉样变性或心肌病患者了解丰富的医师的指导下开始。
当怀疑存在特定病史或心力衰竭或心肌病迹象的患者时,必须由具有淀粉样变性或心肌病处理知识的医师进行病因诊断,以确诊ATTR-CM并在开始塔法米啶之前排除AL淀粉样变性。适当的评估工具,例如:骨闪烁显像和血液/尿液评估,和/或通过活组织检查进行组织学评估,以及运甲状腺素蛋白(TTR)的基因型,以表征为野生型或遗传性。他法米地用于I期转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)患者的关键研究是一项18个月、多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究。该研究在128名携带V30M突变且主要是Ⅰ期疾病的ATTR-PN患者(128名患者中有126名不需要辅助行走)中评估20 mg他法米地每日一次给药的安全性和疗效。
主要终点指标是下肢神经病变损伤评分(NIS-LL–医生对下肢神经系统检查的评估)和诺福克生活质量-糖尿病神经病变(Norfolk QOL-DN–患者报告结果,总生活质量评分[TQOL])。其他终点指标包括大神经纤维功能(神经传导、振动阈值和心率对深呼吸的反应-HRDB)、小神经纤维功能(热痛和冷阈值及HRDB)综合评分和利用改良的体重指数(mBMI-BMI乘以血清白蛋白[单位为g/L])进行的营养评估。完成18个月治疗期的91名患者中86名患者随后入组开放标签扩展研究,接受延长期12个月的每日一次20 mg他法米地治疗。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
更多药品详情请访问 他法米地 https://www.kangbixing.com/