艾伏尼布和阿扎胞苷的联合疗法有效改善新诊断的IDH1突变的急性骨髓性白血病患者的生存期，且接受联合治疗的病人的生活质量提高。AGILE(NCT03173248)是一项全球性的随机双盲研究，来自20个国家的200名患者按1:1的比例随机接受艾伏尼布500毫克口服，每天一次，外加阿扎胞苷75毫克/平方米皮下或静脉注射(n=72)，或接受配套的安慰剂与阿扎胞苷联合治疗(n=74)。急性骨髓性白血病IDH1突变的新疗法？

　　这些患者评估的主要终点是EFS，次要终点是完全反应(CR)率、OS、CR加CR与血液学恢复(CRh)，以及客观反应率。

　　参加研究的患者年龄在18岁以上，经中心确诊为以前未经治疗的有IDH1突变的AML。患者之前不能接受IDH1抑制剂或骨髓增生异常综合征的低甲基化药物治疗。患者还需要ECOG表现为0至2，有足够的肝脏和肾脏功能，并符合强化化疗的条件。实验组的中位年龄为76岁(范围为58-84岁)，对照组为75.5岁(范围为45-94岁)。两个治疗组中，男性患者占多数。研究中的大多数患者在基线时的ECOG表现评分为1。

　　在实验组中，98.6%的患者出现了任何等级的TEAEs，93%的患者出现了3级或以上的TEAEs。77.5%的患者出现了任何级别的血液学TEAEs，70.4%的患者出现了3级或以上的TEAEs。在对照组中，100%的患者出现了任何等级的TEAEs，其中94.5%的患者出现了3级或以上的TEAEs。在对照组中，65.8%的患者出现了任何级别的血液学TEAEs，其中64.4%的患者出现了3级或以上的TEAEs。在艾伏尼布/阿扎胞苷组与安慰剂/阿扎胞苷组中观察到的最常见的任何级别的血液学TEAEs分别是贫血(31.0%vs 28.8%)、发热性中性粒细胞减少症(28.2%vs 34.2%)、中性粒细胞减少症(28.2%vs 16.4%)和血小板减少症(28.2%vs 20.5%)。

　　实验组与对照组相比，最常发生的TEAEs是恶心(42.3%vs 38.4%)、呕吐(40.8%vs 26.0%)、腹泻(35.3%vs 35.6%)、发热(33.8%vs 39.7%)、便秘(26.8%vs 52.1%)和肺炎(23.5%vs 31.5%)。特别值得关注的TEAEs是2级或以上分化综合征和3级或以上QT延长。

　　拓舒沃落地历程：

　　2022年1月：全球首个IDH1抑制剂拓舒沃（艾伏尼布）在中国获批上市

　　2022年5月25日：上海浦东机场提货至上药国际供应链临港仓库

　　2022年5月31日：拓舒沃到达上海普陀区绥德路上药物流中心仓库

　　2022年6月2日：拓舒沃从上药云健康仓库发往各地商业公司及药房

　　2022年6月2日：拓舒沃到达上海第一家DTP药房——益药·药房中山西路店

　　2022年6月2日~6月8日：拓舒沃正式面向全国多个省市的39家院内和院外药房供药

　　一直以来，针对IDH1突变的靶向治疗手段有限，而拓舒沃改变了这一治疗困局。作为一种针对IDH1突变酶的口服靶向抑制剂，2022年1月29日，拓舒沃（艾伏尼布）已经获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者。

　　作为全球同类首创的强效、高选择性口服IDH1抑制剂，拓舒沃以其明确的临床优势，入选了2021版《CSCO胆道恶性肿瘤诊疗指南》、2021版《中国复发难治性急性髓系白血病诊疗指南》和2022版《CSCO恶性血液病诊疗指南》等。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：艾伏尼布/依维替尼(TIBSOVO)的作用机制和临床效果

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