AMX0035在临床研究上使用的代号是AMX0035，作为一种苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服固定剂量配方。苯丁酸钠成分具有减少未折叠蛋白反应（UPR），防止因UPR导致的细胞死亡的作用，牛磺酸二醇是一款Bax蛋白抑制剂，可防止线粒体依赖细胞死亡。临床前研究表明，Albrioza可发挥多通道机制，两种药物在特定浓度下组合协同提高至90%以上的神经元的存活率，从而跳过神经系统的复杂性，直接延缓神经细胞的死亡，令ALS患者获益。
美国FDA在进行重大的审评决策时会启用专家委员会的听证会程序，就待争议的问题进行公开讨论和投票解决，一般而言FDA都倾向采纳委员会的建议。据报道，在上半年的审评中，FDA担忧Albrioza现有的临床证据尚不充分，随后PCNS层面也给出了“不支持”的结论，一度让Albrioza雄赳赳的上市步伐受挫。好在很快在加拿大实现了从0到1的全球首次批准。罕见病ALS即“渐冻症”，一度为全球多国热议的“冰桶挑战”即旨在激励渐冻症患者积极面对疾病，促进社会该类患者的关注。ALS病因未明，主要累及大脑皮质、脑干和脊髓运动神经元的神经系统变性疾病，通常因上、下运动神经元同时受累，进行性发展为骨骼肌萎缩、无力、肌束颤动、延髓麻痹和椎体束征；发病的高峰年龄在50-75岁，欧洲及美国年发病率是2/10万～3/10万，大部分为散发病例
AMX0035具有一定的副作用，特别是对于胃肠道，CENTAUR的详细数据发表在《新英格兰医学杂志》(NEJM)和《肌肉与神经》上。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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