去纤苷钠通过改善人体内的凝血机制来治疗肝静脉闭塞性疾病(VOD)。该药物可以在医院中以注射液的形式进行给药，建议由专业医生或熟练的医疗工作者进行治疗。去纤苷钠（Defitelio）是一种由法国制药公司Sanofi-Synthelabo研发的药物，旨在治疗罕见的非常严重的疾病-肝静脉闭塞性疾病(VOD)。该疾病是由于骨髓移植后的化学或辐射治疗引起的肝内血管病变导致的。

　　去纤苷(Defibrotide)是目前国际上唯一被批准用于治疗肝窦阻塞综合征(HSOS)的药物，并已被证明具有抗血栓特性，且对全身凝血没有显著影响。肝静脉闭塞性疾病(VOD)，也被称为窦状静脉阻塞综合征(SOS)，是造血干细胞移植(HSCT)术后早期患者最常见的并发症。在严重的情况下，VOD/SOS可能与多器官衰竭有关，并且在100天内死亡率为80%。

　　去纤苷已被提议用于治疗SOS，因为它能够恢复血栓-纤维蛋白溶解平衡和保护内皮细胞。研究显示，去纤苷显示出治疗肝VOD/SOS的良好疗效。

　　一项研究考察了去纤苷治疗已确诊的肝脏VOD/SOS和晚期MOF患者的安全性和有效性。通过32例历史对照，对每天服用去纤维肽25mg/kg的患者进行比较，各组间基线特征平衡良好。

　　主要终点是hsct后100天的生存。去纤苷组的观察率为38.2%，对照组为25%。观察到的100天完全缓解(CR)率，去纤苷组为25.5%，对照组为12.5%。

　　去纤苷钠一般耐受性良好，毒性可控。相关不良事件(ae)包括出血或低血压，常见出血性ae(包括肺泡出血和胃肠道出血，发生率在去纤苷组和对照组之间分别相似。

　　由此可见，去纤苷可显著改善患者的100天生存率和CR率。

　　去纤苷钠的使用注意事项

　　（1）去纤苷钠应在专业医生或医疗工作者的监督下使用。

　　（2）如果您患有高血压或有过敏反应历史，则不建议使用该药物。

　　（3）如果您正在服用其他药物，特别是其他药物引起的出血可能性非常大的药物，如华法林（warfarin）等，应首先与您的医生商量。

　　（4）去纤苷钠的安全性和有效性在妊娠期和哺乳期均未被确定。

　　（5）如果您存在肝功能受损的情况，治疗的安全性和有效性需要进一步评估和确定。

　　有报道称去纤苷的抗血栓作用可能仅限于微血管系统,对大血管内皮细胞的活性较低。去纤苷可以增加组织纤溶酶原激活物、血栓调节蛋白和组织因子途径抑制剂的水平，并降低纤溶酶原激活物抑制物、组织因子和血管性血友病因子的水平。在2期、3期和临床研究中，DF的使用已被证明可以将HSCT-HSOS成年患者的100天生存率提高到38-54%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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