在SCLC-ED患者中，在化疗中加入维莫德吉或cixutumumab后，PFS或OS没有显着改善。基线CTC计数低与良好的预后相关。维莫德吉是一种具有选择性Hedgehog信号通路的新型口服类药物。维莫德吉由罗氏(Roche)的基因技术公司(Genentech)生产，维莫德吉已经由FDA批准用于治疗基底细胞癌，维莫德吉是有史以来第一个被批准治疗基底细胞癌的药物。

　　新诊断的广泛期小细胞肺癌（SCLC-ED）患者随机接受四个21天周期的顺铂和依托泊苷单独使用（第75天顺铂为2mg/m（1），第100-2天依托泊苷为1mg/m（3）;A组）或与vismodegib（口服150mg/d;B组）或cixutumumab（第6天静脉注射1mg/kg/wk;组C）联合使用。主要终点是无进展生存期（PFS）。循环肿瘤细胞（CTC）在基线使用Veridex CellSearch平台进行分离/计数。

　　研究结果：3名符合条件的患者接受了治疗。患者人口统计学和疾病特征在0组之间平衡良好，除了B组体能状态为03的比率较高（P=.4）。组A、B和C组的中位PFS时间分别为4.4、4.4和6.8个月;中位总生存期（OS）分别为8.9、8.10和1.48个月;回复率分别为56%、50%和10%。这些结局的比较均无统计学意义。基线时CTC计数低（≤5/100.7mL）的患者的中位OS为5.7个月，CTC计数高的患者中位OS为2.1个月。

　　vismodegib对刺猬通路的临床前靶向和cixutumumab对胰岛素样生长因子1受体的靶向增强了化疗的疗效，并且还显示出对负责小细胞肺癌疾病复发的肿瘤细胞组分的活性。维莫德吉（vismodegib）由基因泰克(Genentech)和Curis公司联合开发，2012年1月30日，被FDA批准上市，用于治疗反复发作局部晚期基底细胞癌或者不适用手术或放射治疗的转移性基底细胞癌。

　　哪些人不能使用？

　　副作用：

　　维莫德吉最常见的副作用为(所有级别，≥20%发生率和对维莫德吉方案发生率至少大于2%)是白细胞减少，腹泻，中性粒细胞减少，蛋白尿，AST增加，口腔炎，疲乏，血小板减少，ALT增加，高血压，体重减轻，食欲减退，鼻衄，腹痛，发声困难，血清肌酐增加，和头痛。

　　特殊人群中使用：

　　1.妊娠：根据动物数据，维莫德吉可能致体内胎儿造成不可挽回的伤害。

　　2.哺乳母亲：终止药物或哺乳考虑药物对母亲的重要性。

　　3.女性和男性生殖潜能：使用高效避孕时和直至末次剂量最小3个月。

　　这是有史以来第一个被批准用于治疗基底细胞癌的药物，但该药针对肺癌也有着不错的效果，维莫德吉能改变细胞内Ca2+平衡，且作用于抗cisplatin的肺癌细胞，抑制细胞生长。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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