罗米司亭Nplate（romiplostim）的补充生物制品许可申请（sBLA），用于免疫性血小板减少症（ITP）持续至少6个月并且对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术应答不足的1岁及以上儿科患者。之前，FDA已授予该sBLA优先审查资格。ITP儿科患者因血小板计数低，存在严重出血事件和自发性擦伤的风险，这对于儿科患者自身及其父母而言，都是非常可怕的。目前，这些患者的治疗选择有限，特别是对于那些难治性患者。罗米司亭的获批，为ITP儿科患者群体带来了新的希望，在临床研究中，该药能够有效降低出血事件的频率和严重程度，帮助维持安全的血小板计数。2018年12月14日，美国食品和药物管理局批准对1岁及以上患有免疫性血小板减少症(ITP)且对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术反应不充分的儿童患者使用罗米司亭Nplate(romiplostim)。
此次批准，是基于2项安慰剂对照研究（III期研究和I/II期研究），这些研究评估了罗米司亭治疗ITP儿科患者的疗效和安全性。来自III期研究的结果已发表于《柳叶刀》，数据显示，与安慰剂组相比，罗米司亭治疗组血小板总缓解率显著提高（71%vs 20%，p＜0.05）、持久血小板缓解率显著提高（52%vs 10%，p＜0.05）。在这2项研究中，罗米司亭治疗组最常见的不良反应（发生率≥25%）包括挫伤、上呼吸道感染、口咽痛。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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