普拉替尼是一种强效、选择性RET抑制剂，由Blueprint Medicines公司开发，可以用于治疗晚期RET融合阳性非小细胞肺癌成人患者；晚期或转移性转染重排（RET）突变型甲状腺髓样癌（MTC）患者。ARROW研究还纳入了27例既往未接受过系统治疗的RET基因融合突变的NSCLC患者,全部
为转移性肿瘤(其中，中枢神经系统转移占37%)，患者的中位年龄是65岁(30~87岁)，女性占52%,白人占59%,亚裔占33%,西班牙裔/拉丁裔占4%,ECOG PS评分为0~1分的占96%。RET基因融合突变的伴侣基因为KIF5B的占70%，CCDC6占11%。
患者口服普拉替尼pralsetinib 400 mg/d,持续用药直至出现疾病进展或不可耐受的ADR。研究结果显示，患者的ORR为70%(95%CI:50%~86%)，其中CR占11%，PR占59%;mDOR为9.0个月(95%CI:6.3个月~未达到),患者DOR≥6个月的占58%。
虽然普拉替尼治疗效果显著，但也是有副作用的，普拉替尼的副作用包括便秘、腹痛、腹泻、咳嗽、发热、乏力、高血压、肌肉骨骼疼痛等，同时还可能伴随血液系统、肝肾功能等，患者的体质和病情不同，副作用的表现也是不一样的。
普拉替尼是一种有效的、选择性的RET抑制剂，可靶向RET的改变，包括融合和突变。普拉替尼具有特异性,对RET融合突变具有高选择性,同时对其他激酶具有较低的亲和力。普拉替尼具有广泛和持久的抗肿瘤活性,可用于多种晚期实体肿瘤的治疗，普拉替尼耐受性良好,在所有接受治疗的人群中其安全性是一致的。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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