英国国家健康与护理卓越研究所（NICE）已决定推荐诺华米哚妥林（midostaurin）用于治疗侵袭性系统性肥大细胞增多症、伴有相关血液肿瘤或肥大细胞白血病的系统性肥大细胞增多症（统称为AdvSM）。
该药物是一种口服的多激酶抑制剂胶囊，含有25mg剂量的midostaurin。患者服用后，该药物可抑制包括Flt3在内的多种调控细胞生长的关键激酶，进而干扰患者体内癌细胞生长与增殖。
2017年4月，美国食品和药品监督管理局（FDA）批准米哚妥林与化疗疗法联合使用，治疗新确诊的、有特定基因突变FLT3的急性髓系白血病成年患者，这也使得米哚妥林当时成为了美国首个与化疗疗法联合用于治疗急性髓系白血病的靶向药物。与其他急性骨髓性白血病患者相比，FLT3基因突变的患者复发的可能性更高，生存率也更低。以往的治疗选择有限的情况下，由诺华研发的米哚妥林改变了这一临床现状。
此外，FDA还批准了该药物用于治疗罕见血液疾病侵袭性全身性肥大细胞增多症。此前，FDA还曾授予米哚妥林市申请优先审评资格、快速通道审评资格（用于肥大细胞增多症）及突破性疗法制定（用于急性髓系白血病）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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