《新英格兰医学杂志》近期发表的3期、双盲、安慰剂对照QUAZAR AML-001临床研究中，应用的HMA药物为口服阿扎胞苷（CC-486），阿扎胞苷的药代动力学（PK）/药效动力学（PD）不同于注射用的阿扎胞苷。早期研究表明，某些对注射用HMA药物有临床耐药的患者对阿扎胞苷仍然有反应。QUAZAR AML-001临床试验为≥55岁AML患者IC后第1次缓解期间应用阿扎胞苷进行维持治疗，此次文章发表的是该研究的主要研究结果。在急性髓系白血病患者中的效果如何？

　　阿扎胞苷的安全性可管理，与注射用阿扎胞苷大致相同。中位暴露于阿扎胞苷为12个周期（1～80），PBO为6个周期（1～73），阿扎胞苷和PBO最常见的不良反应为1级或2级胃肠道事件，包括恶心、呕吐、腹泻。阿扎胞苷和PBO两组中，最常见的3～4级不良事件（AE）为中性粒细胞减少（41%和24%）、血小板减少（23%和22%）、贫血（14%和13%）。严重AE少见，以感染为主，阿扎胞苷组17%，PBO组8%。少有AE导致的治疗中断，最常见的是胃肠道事件（阿扎胞苷，5%；PBO，0.4%）。

　　AML诱导化疗缓解后，不论是否巩固治疗，采用阿扎胞苷进行维持治疗，是首个可明显改善OS和RFS的药物：中位OS和中位无进展生存（PFS）期分别延长了9.9个月和5.3个月；亚组中也可观察到OS和PFS获益。同时，口服阿扎胞苷安全性可管理，未导致预期之外的不良事件。相比安慰剂，阿扎胞苷更能保证患者整体的生活质量。

　　主要研究终点是OS，次要终点包括无复发生存（RFS）、与健康相关的生活质量（HRQoL）和安全性。

　　注射用阿扎胞苷的使用方法非常简便，只需静注或静滴，一次1-2mg/kg，一日1次即可。注射用阿扎胞苷的副作用为腹泻，注射部位红贫血，中性粒细胞减少，血肌酐升高，肾衰竭，肾小管酸中毒，肿痼溶解综合征，血小板减少，呕吐，发热，白细胞减少，斑，便秘，恶心，贫血，中性粒细胞减少，血小板减少，肝性昏迷，瘀斑等等。

　　中位随访41.2个月，阿扎胞苷组的OS较PBO组明显改善，分别为24.7个月和14.8个月（HR，0.69；95%CI，0.55～0.86；P=0.0009）。RFS期明显延长，阿扎胞苷组和PBO组分别为10.2个月和4.8个月（HR，0.65；95%CI，0.52～0.81；P=0.0001）。无论基线细胞遗传学风险、巩固治疗周期数还是CR/CRi状态，阿扎胞苷组的OS和RFS获益保持不变，而且阿扎胞苷并未对总HRQoL产生不利影响。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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