贝组替凡是一种处方药，用于治疗患有von Hippel-Lindau(VHL)病、需要治疗肾癌（称为肾细胞癌(RCC)）、脑和脊髓肿瘤（称为中枢神经系统血管母细胞瘤）或胰腺癌（称为胰腺神经内分泌肿瘤）且无需立即手术的成人患者。基于VHL失活和HIF-2α活化是VHL相关肿瘤的致病机制，因此，本研究将目光聚焦贝组替凡，以评估其在VHL相关肾细胞癌治疗中的疗效和和安全性。

　　这是一个Ⅱ期、开放标签的单臂临床研究，对于入组的VHL相关肾细胞癌患者，予以每日120mg的贝组替凡治疗。研究的主要终点是独立的影像学审查委员会根据实体瘤治疗疗效评估标准（1.1版）所得出的客观缓解率【ORR（完全或部分）】，同时，还对非肾细胞癌患者使用贝组替凡治疗的治疗反应和安全性予以了评估。

　　在进行了中位时间为21.8个月（范围20.2～30.1个月）的随访之后，肾细胞癌患者的ORR为49%（95%CI,36～62）。胰腺病变【47/61例，77%】和中枢神经系统血管母细胞瘤【15/50例，30%】的患者也观察到治疗反应。视网膜母细胞瘤的12例患者中，仅有16只眼睛的情况在治疗基线时得以评估，而在治疗后显示所有患者（100％）的情况都得到了改善。

　　泌尿生殖系统癌症研讨会上发表的结果显示,36.1%的VHL相关肾癌患者对贝组替凡有部分反应,62.3%的患者使用贝组替凡后病情稳定,91.8%的患者在使用贝组替凡后透明细胞RCC病变的范围缩小。

　　另一项Ⅱ期临床试验结果显示,贝组替凡联合cabozan-tinib对晚期RCC患者具有良好的治疗作用,88%的患者可表现肿瘤萎缩。贝组替凡最常见的不良反应包括贫血、缺氧、肌酐升高以及头痛头晕等。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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