AMX0035是Amylyx Pharmaceuticals公司的核心资产，这是一种口服的固定剂量配方，以神经退行性疾病中的神经炎症和神经细胞死亡为靶点，从而减少神经元死亡和功能障碍。该药包含两种成分，苯丁酸钠（sodium phenylbutrate，PB）和牛磺酸二醇（taurursodiol，TURSO）。苯丁酸钠是一种小分子蛋白伴侣，可以降低未折叠蛋白反应（UPC），防止UPC导致的细胞死亡，而牛磺酸二醇是一款Bax蛋白抑制剂，可通过凋亡减少细胞死亡。

　　AMX0035用于评审的主要数据来自一个II期研究，叫做CENTAUR，

　　CENTAUR是一项随机,双盲，安慰剂对照的临床试验，

　　137名ALS患者接受了AMX0035组合疗法或者安慰剂的治疗。在接受治疗24周之后，使用综合衡量ALS患者日常功能的ALSFRS-R评分，AMX0035组患者的评分每月下降1.24分，而安慰剂组的下降幅度为每月1.66分，在6个月随机期结束时，临床下降显示出统计学意义的显著减少（ALSFRS-R评分：29.06 vs 26.73；差异=2.32分；p=0.034）。

　　对来自CENTAUR试验的所有随机化患者进行了长达3年随访的生存分析，包括在随访期间的开放标签扩展期（OLE）继续接受AMX0035治疗的患者。分析显示，早使用AMX0035的患者相较于从安慰剂转用药物的患者，死亡风险降低了36%（HR=0.64；95%CI:0.416-0.995）。在开放标签长期随访期（截至最后一例患者的最后一次随访，2021年3月），AMX0035组的中位生存期为23.5个月，安慰剂组为18.7个月，差异为4.8个月。

　　美国两位攻读神经科学学位的年轻人，约书亚和贾斯汀，找到两种成分，苯丁酸钠和牛磺酸二醇，试图改善神经细胞线粒体和内质网的健康状态，从而延缓神经细胞的死亡。两个组分都是老药，安全性没问题。两个成分组合一起就形成了AMX0035。

　　两位医学生在实验室里证实了，AMX0035能将神经细胞因氧化应激产生的死亡减少90%。在这样积极的结果之上，他们获得了前Genzyme CEO Henri的支持，为他们的初创公司Amylyx投资500万美元，用于AMX0035的临床开发计划，而该研究也是首批获得冰桶挑战筹集资金的临床试验之一。

　　此前，加拿大卫生部和美国FDA已经相继批准AMX0035用于治疗ALS，并分别以Albrioza和Relyvrio品牌销售，其中该药在加拿大的售价约为每年16.3万美元，在美国的标价为每年15.8万美元。在加拿大和美国获批后，该公司一直试图在欧洲获得授权，并于2022年初提交了上市申请。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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